根据今天报道的新结果，通过补充饮食中的尿石素A，可以延缓小鼠杜氏肌营养不良症(DMD)的进展。这项发现发表在《科学转化医学》上，使人们希望有一天可以为DMD开发一种新的治疗方法，DMD是一种无法治愈的遗传疾病，其特征是进行性肌肉。每3,500名男孩中就有1名患有DMD，这通常会在儿童时期发展，并显着降低预期寿命。
与瑞士生命科学公司Amazentis的科学家合作，在瑞士联邦理工学院EPFL和洛桑大学的Johan Auwerx博士，医学博士的实验室进行的这项新研究凸显了线粒体缺陷可以发挥的重要作用。在DMD中。线粒体是细胞的动力源，可产生正常肌肉功能所需的能量。但是，研究发现，从人类DMD患者和为模拟该疾病而繁殖的小鼠中提取的肌肉细胞都显示出线粒体活性的显着缺陷。具体而言，基因表达模式显示DMD的发展与线粒体的明显减少有关–过程细胞依赖于去除和回收有缺陷的线粒体并维持高能量水平。
杜兴肌营养不良症是儿童期最常见的致命遗传病，目前尚无治愈方法。我们的工作代表了在寻找治疗肌肉营养不良的新方法方面的重大突破。”
Johan Auwerx博士，医学博士，首席作者兼EPFL教授
已知天然化合物尿石素A可以在小鼠和人类中激活线粒体并改善线粒体健康。当研究科学家和主要作者Peiling Luan和Davide D'Amico将化合物喂给DMD小鼠仅十周之时，他们发现线粒体水平升高可以有效地使它们恢复正常。这导致肌肉损伤的明显减少以及肌肉健康和性能的改善。与未处理的对照动物相比，施用Urolithin A的DMD小鼠的抓地力提高了31%，跑步性能提高了45%。他们的寿命更长–生存率提高了40%。
对于人类疾病而言，重要的是，尿石素A可以将DMD小鼠心脏和diaphragm肌的一种称为纤维化的破坏性疾病分别减少36%和39%。在DMD患者中看到的类似损害通常会导致致命的心脏或呼吸衰竭。尿石素A也能够增强小鼠肌肉干细胞的再生。这与人类疾病特别相关，因为DMD的发作与功能性干细胞的衰竭有关。
Amazentis项目负责人，该论文的第一作者Davide D'Amico博士说：“在这项研究之前，已经了解到DMD患者肌肉功能的急剧丧失与线粒体功能障碍有关。在这里，我们发现有缺陷的线粒体(线粒体功能障碍的清除和再循环)在DMD的进程中起着关键作用。”
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