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可以关闭有害基因的治疗药物需要可靠的递送系统

导读 病毒通过将其遗传密码-DNA和RNA-送入细胞并繁殖来攻击人体。使用合成核酸来靶向和关闭特定的有害基因并防止病毒传播的一门有前途的治疗方法

病毒通过将其遗传密码-DNA和RNA-送入细胞并繁殖来攻击人体。使用合成核酸来靶向和关闭特定的有害基因并防止病毒传播的一门有前途的治疗方法正在迅速发展。

但是,只有少数的siRNA或其他基于RNA干扰的疗法已获批准。主要问题之一是使siRNA进入体内并将其引导至靶标。

Cockrell工程学院的化学工程研究人员旨在解决该问题,同时提高siRNA的靶向效力。在《受控释放杂志》上的一篇新论文中,研究人员创建了几种不同类型的纳米颗粒,并分析了它们从体内免疫系统递送和保护siRNA的能力。

麦凯塔化学工程系四年级研究生艾利雅·肖丁德(Aaliyah Shodeinde)说:“人体是如此多样化,它有许多系统可以保护我们免受异物侵害。”“因此,每当您尝试引入合成来源的材料时,它几乎都会立即激活免疫系统的防御系统,因此您需要对siRNA进行某种保护。”

Peppas实验室中创建的几种不同类型的纳米颗粒被证明对siRNA传递有效。研究小组测量了颗粒可以从环境中吸收刺激的程度,例如改变pH值,并相应地进行调节而不会分解。

该小组试图在沉默有害基因的同时,将siRNA的保护与有效性之间找到适当的平衡,同时也将颗粒的毒性降至最低。

Shodeinde说:“研究人员需要记住,由于需要找到具有这么多运动部件的平衡,因此目前尚无法建立一个完美的系统。”“我们已经成功实现的目标是调节许多不同的参数以找到最佳位置。”

siRNA令研究人员兴奋不已,因为可以对其进行微调以阻止体内许多不同类型的基因。然后,他们特异性地靶向mRNA(信使RNA的缩写),告诉细胞该做什么。最近,mRNA已成为流行词典的一部分,因为几种疫苗使用mRNA告诉细胞产生抵抗刺突蛋白的抗体。

肖丁德(Shodeinde)指出,许多疾病的症状都来自蛋白质的过度生产或生产不足。可以对siRNA进行配置,以找到使这种不规则蛋白质产生的基因,或者或多或少地将其关闭。Shodeinde说,这种“上游”解决方案是传统疗法无法实现的。

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