新的药物设计方法产生了非常有前途的膀胱癌候选药物

一种新的分子药物设计方法产生了一种极具前景的膀胱癌药物，该药物可诱导肿瘤细胞快速脱落并在用于临床试验时显着减小肿瘤大小。

在非肌肉浸润性膀胱癌 (NMIBC) 患者中观察到了这些有效作用，并且该治疗被证明是安全的，因为没有观察到与药物相关的副作用。

这项激动人心的研究涉及来自都柏林圣三一学院、查尔斯大学和 Motol 医院(布拉格)、隆德大学和初创公司 Hamlet Pharma 的一组科学家。该研究刚刚发表在领先期刊《自然通讯》上。

膀胱癌——全球杀手

膀胱癌是欧洲第五大常见恶性肿瘤(美国第四大常见恶性肿瘤)。它与所有癌症中每位患者的终生治疗费用最高有关，并且超过 80% 的患者在完全手术切除第一个肿瘤后复发。

在过去的三十年里，很少有药物被批准用于治疗非肌肉侵袭性疾病，而且——使问题更加复杂的是——这些药物的获得受到供应不足的限制，包括卡介苗免疫疗法和丝裂霉素和表柔比星等常见化学疗法。

新方法

新方法涉及使用“内在无序蛋白质”(IDP)概念设计候选药物，这与最近的理解有关，即身体中的大部分蛋白质没有固定的 3D 结构(它们通常在根据一系列因素而变化的各种方式/结构)。

这与基于“锁和钥匙”概念的更常见的药物设计方向形成对比。这与蛋白质具有固定的、组织良好的 3D 结构的想法有关，允许将药物设计为针对非常特定的区域。

新方法涉及使用一种称为 HAMLET 的 IDP 复合物——人乳的一种成分——当它部分展开时，具有巨大的抗癌能力。

三一生物化学与免疫学学院和三一生物医学科学研究所副教授 Ken H Mok 博士领导了这项工作的结构要素。他说：

“近年来靶向癌症疗法取得了重大进展，但缺乏肿瘤特异性仍然是一个重大问题。目前很少有疗法能在不伤害健康组织的情况下杀死癌细胞，严重的副作用已被接受为生存或治愈的必要代价. 因此，这项研究非常令人兴奋，因为临床试验表明，这种形式的膀胱癌患者在缩小肿瘤大小方面有很大的影响，而且没有任何副作用。

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