圣裘德儿童研究医院的科学家已经建立了代表各种类型儿童脑肿瘤的原位病人衍生异种移植(O-PDX)模型。这些模型具有分子特征,可以通过基于云的数据门户获得。最近,《神经病理学杂志》发表了一份详细描述这些模型的报告。
脑肿瘤是影响儿童最常见的实体瘤。O-PDX是在患者和父母同意的情况下,通过原位或在同一组织中将癌细胞植入免疫功能低下的小鼠体内而创建的研究模型。这些模型最近已经成为测试新疗法的有用方法,因为它们仍然忠实于它们来源的原始肿瘤的生物学特征。
“我们首先研究的是髓母细胞瘤,需要一个好的模型,可以用来筛选新的治疗方法,”圣裘德肿瘤细胞生物学的对应和联合资深作者马丁拉塞尔博士说。“我们目前的模型数据库是我们实验室和许多外科、肿瘤学、病理学和计算生物学合作者多年工作的结果。"
圣裘德的研究人员创建了37个PDX模型,这些模型是由患者家属捐赠的髓母细胞瘤、室管膜瘤、非典型畸胎样横纹肌肉瘤和胚胎肿瘤的样本生成的。科学家通过结合组织病理学、全基因组和全外显子测序、核糖核酸测序和脱氧核糖核酸甲基化分析,对这些模型进行了全面表征。O-PDX提供了一种新的基于个体基因组的建模策略。
圣裘德儿科神经外科主任医学博士弗雷德里克布普(Frederick Boop)说:“为了有效治疗儿童脑肿瘤,我们需要在试剂盒中增加其他治疗策略。”创建这样的模型并进行必要的临床前研究需要许多不同的科学和医学专业的共同努力,从而为新的临床试验铺平道路。"
在圣裘德,其中一些模型所做的工作支持了三项针对儿童脑肿瘤的临床试验(SJMB12、SJDAWN和SJELIOT)的发展。
作为圣裘德云的一部分,可以通过交互式网络门户获得O-PDX模型及其相关数据。圣裘德云通过基于云的基础设施为儿童癌症和其他儿童灾难性疾病提供数据和分析资源。
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