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重新利用的药物可以帮助运动神经元疾病患者

导读 根据一项新研究,一种通常用于治疗前列腺肥大和高血压的药物已显示出作为运动神经元疾病 (MND) 的潜在新疗法的前景,该疾病也称为肌萎缩

根据一项新研究,一种通常用于治疗前列腺肥大和高血压的药物已显示出作为运动神经元疾病 (MND) 的潜在新疗法的前景,该疾病也称为肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。

MND 是一组罕见的疾病,会破坏被称为运动神经元的神经细胞,导致患者慢慢失去肌肉功能。

在使用斑马鱼、小鼠和干细胞模型的研究中,专家们已经证明,药物特拉唑嗪通过增加能量产生来防止运动神经元死亡。

研究人员表示,这种药物可能有助于减缓一种影响英国约 5,000 名成年人的疾病的进展。平均预期寿命为出现症状后三年。

该团队正在开始对该药物在 MND 患者中的作用进行可行性研究。如果这被证明是成功的,他们将寻求启动一项完整的临床试验。

目前尚不清楚运动神经元死亡的原因,但专家们知道,它们的能量产生减少发生在疾病的早期阶段。

运动神经元需要产生能量来将大脑的指令传递给肌肉。如果能量不足,则无法有效传递信息,影响移动。

爱丁堡大学的研究人员与牛津大学的合作伙伴合作,将运动神经元的能量产生作为治疗 MND 的潜在治疗策略。

使用特拉唑嗪(之前已被证明可有效增加中风和帕金森病模型的能量产生),该团队想确定这种药物是否也可以保护运动神经元免受 MND 的影响。

他们专注于一种酶——细胞中的一种活性分子——参与能量产生,称为 PGK1。

MND 的斑马鱼模型表明,无论是从基因上增加斑马鱼中 PGK1 的含量,还是用特拉唑嗪处理它们以增加 PGK1 的活性,都可以改善运动神经元的生长。

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