Bluebird Bio Inc. 的脑萎缩疾病基因疗法获得了美国监管机构的加速批准，使其成为首个针对患有脑性肾上腺脑白质营养不良儿童的同类疗法。
首席执行官 Andrew Obenshain 周五在接受采访时表示，一次性治疗将以 Skysona 的名义出售，成本为 300 万美元。这一价格在美国创下了记录 根据公司声明，该批准允许总部位于马萨诸塞州萨默维尔的 Bluebird在提供长期数据证明治疗益处的条件下推出其基因疗法。
Bluebird 的疗法，也称为 eli-cel，用于治疗脑性肾上腺脑白质营养不良 (CALD)，这是一种罕见的遗传病，会影响年轻男孩，并可能导致快速恶化和死亡。到目前为止，对这种情况唯一可用的治疗方法是从兄弟姐妹或匹配的供体进行干细胞移植。
由于 70% 被诊断患有 CALD 的患者没有匹配的供体，eli-cel 可以显着改善此类患者的生活。该疗法被批准用于 4 至 17 岁的男孩，无论他们是否有匹配。
Obenshain 周五告诉彭博社，该公司曾寻求完全批准这种治疗方法，但在与监管机构的对话中，加速途径是最佳选择。虽然后期试验的数据显示治疗效果有希望的结果，但至少有 3 名接受 eli-cel 的患者患上了骨髓癌。出于安全考虑，试验于 2021 年 8 月暂停。暂停将与批准一起解除。
6 月，FDA 的一个专家顾问小组一致投票支持该疗法，称其益处大于风险。然而，专家组强调需要在患者接受治疗后对其进行积极监测。
Skysona 的批准标志着 Bluebird 在一个月内第二次获得批准，为一家最近警告可能资金不足的公司注入了新的希望。Bluebird 计划在两次批准后出售从 FDA 收到的优先审查凭证，估计每张可以卖到 1.1 亿美元左右。
每年只有大约 40 名患者被诊断出患有 CALD，Skysona 代表了 Bluebird 最小的机会。相比之下，该公司估计超过 850 人可能有资格接受其 Zynteglo 基因治疗血液疾病β地中海贫血。
“这一直是关于男孩的，而不是关于我们的商业机会，更多的是关于实现使命，”奥本沙恩说。
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