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包括高胆固醇在内的常见疾病促使寻找个性化药物

导读 一种尺寸不一定适合所有人。这在医学上和在生活的大多数其他领域一样正确。人们对相同的治疗可能会有非常不同的反应,结果可能非常严重。因

一种尺寸不一定适合所有人。这在医学上和在生活的大多数其他领域一样正确。人们对相同的治疗可能会有非常不同的反应,结果可能非常严重。

因此,医生可能很难决定为具有相同症状但遗传和生物组成非常不同的患者开哪种药物。个性化医疗领域的研究正在寻求更有效地根据个人情况定制药物处方。

胆固醇案例

在芬兰赫尔辛基大学,欧盟资助的IndiviStat项目正在研究他汀类药物的使用。这种常见的降胆固醇药物是欧洲乃至全世界处方最广泛的药物之一。他汀类药物被认为通过降低“坏”胆固醇水平来减少有心脏病风险的人的疾病和死亡威胁。

不幸的是,一个常见的副作用是肌肉疼痛,这可能导致一些人停止服用这些药物。后果可能是致命的。丹麦的一项研究发现,放弃处方他汀类药物会使心脏病发作的风险增加26%。

“全世界可能有20万到000万人超额死亡,因为人们停止接受这种疗法,”赫尔辛基大学临床药理学家Mikko Niemi教授说,他正在领导由欧洲研究委员会资助的项目。

自2000年代初以来,Niemi一直在研究基因突变如何影响人们对他汀类药物的反应。

他在2年收到的ERC拨款2017万欧元将帮助他设计一种算法,以帮助医生为每位患者选择最合适的他汀类药物 - 大约有六种可供选择。只需按一下按钮,该算法将使用基因测试的结果来评估患者的身体可能如何反应,并选择最适合该人的一种。

“与他汀类药物的区别不在于药物对身体的作用,而在于身体如何处理药物,”涅米说。

肌肉测试

所有他汀类药物的工作方式都相同 - 通过阻止肝细胞中低密度(坏)胆固醇的产生。但在某些人中,他们的肝脏可能倾向于摄入更少的药物,从而使更多的药物在血液中循环。

随着血液中他汀类药物水平的升高,肌肉毒性的风险也会增加。这可能导致肌肉疼痛,导致一些人停止服用药物。

在研究项目即将结束时,该算法将在500至1名芬兰患者中进行试验,这些患者将开出降胆固醇药物。

“我们希望我们能够将停止服用他汀类药物的患者数量从30%左右减少到20%,”Niemi说。

这样的结果可以挽救数千人的生命。

好吧

他汀类药物并不是唯一可以受益于更适合个人的新方法的改变生活的药物。

个性化医疗是一种医疗模式,旨在在正确的时间为正确的人量身定制正确的治疗策略。

它可以帮助确定患者对疾病的易感性,并根据个人的独特情况,在疾病发展得太远之前提出正确的治疗方法。欧盟委员会多年来一直支持个性化医疗的研究。

西班牙巴塞罗那Vall d'Hebron研究所的Sara Marsal教授正在欧盟资助的DocTIS项目的背景下研究六种炎症性疾病。它涉及来自意大利,德国,西班牙,瑞典,英国和的研究机构。

正在研究的疾病包括牛皮癣,克罗恩病和类风湿性关节炎。从表面上看,这些似乎完全不同,影响皮肤,肠道和关节。然而,医生早就认识到他们的症状是重叠的。

作为一名年轻的医生,Marsal回忆起例如,看牛皮癣皮肤科医生的患者如何被送去治疗关节炎。

“这些疾病是非常普遍的慢性病,我们没有治愈方法,”她说。

然后,20年前,当一组针对炎症的药物TNF抑制剂被发现可以减轻所有三种疾病的患者的症状时,这种联系得到了积极的证实。最近的研究揭示了这些疾病之间的共同遗传学。

患有这些炎症的患者也有共同的经历。

他们的疾病可能会突然发作,在一段时间内改善,但永远不会消失。他们可以开一种减轻症状的药物,但随着时间的推移,这些好处会消失。然后医生开出不同的治疗方法。患者可能对药物有反应,也可能没有反应。

生物样本库帮助

Marsal计划通过DocTIS做得更好,该DocTIS将持续六年,直到2025年。正在评估的其他三种疾病是溃疡性结肠炎、狼疮和银屑病关节炎。

该项目正在利用Marsal帮助建立的生物库,该生物库存储了来自慢性炎症性疾病患者的数千个生物样本。

研究人员将在治疗开始时观察患者的细胞,蛋白质和基因。这是为了帮助理解与治疗反应相关的生物学。

经过三个月的治疗,个体要么有反应,要么没有反应。该项目旨在在分子和细胞水平上确定反应差异的原因,并更好地针对现有治疗。

“我们迫切需要了解反应者和无反应者背后的生物学,以便预测一起使用其中一些药物的结果,”Marsal说。

毒品二人组

在细胞中进行实验,然后在动物中进行实验,将为患有六种炎症性疾病中的任何一种的患者确定可能的药物二重奏。在项目即将结束时,一项临床试验将给患者服用这些组合。如果成功,它将帮助临床医生将特定患者与现有药物相匹配。

“我们正在努力提高功效,没有安全问题,”Marsal说。“这将是一个很棒的结果。”

通常,开发一种新药可能需要十年时间,但不能保证成功。然而,这种使用现有药物的新方法意味着患者可能会在项目结束时从大约三到四年的新组合中受益。

在此之前,Marsal和她的同事希望发表结果,帮助科学家和医生更好地了解这些慢性炎症性疾病背后的生物学基础。

在赫尔辛基,涅米的目标是让他的他汀类药物选择算法不仅在芬兰或欧洲可用,而且在全球范围内可用。由于心脏和炎症性疾病是如此常见的疾病,这两个项目都有可能改善无数人的健康。

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