Dana-Farber 癌症研究所和其他研究中心的研究人员在一对新的报告中称，一种新的靶向药物不仅使患有常见形式白血病的患者病情得到缓解，而且还诱导癌细胞揭示了它们抵抗该药物的计划之一自然杂志上的研究。
其中一篇论文介绍了一项临床试验的结果，在该试验中，大约 40% 的急性白血病亚型患者对药物revumenib 的治疗有完全反应——所有癌症迹象消失。另一篇论文揭示了白血病细胞避开药物并恢复其生长的分子反作用。
研究人员说，这些论文指出了以 revumenib 为例的急性白血病靶向治疗的前景，以及通过破坏耐药机制的药物来扩大其益处的潜力。
“这项研究涉及的两种急性白血病遗传亚型约占所有儿童和成人急性髓性白血病 (AML) 病例的 40%，”丹娜—法伯癌症研究所总裁、医学博士、博士 Scott Armstrong 说。 /波士顿儿童癌症和血液疾病中心，revumenib 耐药性论文的共同资深作者。“它们是由 MLL1 基因的重排或 NPM1 基因的突变驱动的。这两种类型都依赖一种叫做 menin 的蛋白质来维持它们的生长。”
Nature的第一项新研究报告了针对 menin 的药物 revumenib 的 I/II 期临床试验，该试验在 68 名对其他疗法没有反应的急性白血病患者中进行。这项名为 AUGMENT-101 研究的试验发现，在 60 名可以接受评估的患者中，53% 对药物有反应，30% 有完全反应。
“对于以前接受过几次治疗的急性白血病患者来说，这是一个非常令人鼓舞的结果，”阿姆斯特朗说。“然而，在第二个治疗周期后，一些患者确实对 revumenib 产生了耐药性。”
在他们的后续研究中，阿姆斯特朗和他的同事寻找这种阻力的来源。
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