一篇新文章概述了美国食品和药物管理局 (FDA) 申请孤儿药物指定 (ODD) 和罕见儿科疾病指定 (RPDD) 的提交过程和示例，可以帮助罕见遗传病基因疗法的开发人员。该文章发表在人类基因治疗杂志上。
来自国家转化科学进展中心 (NCATS)、美国国立卫生研究院的 Anne Pariser 和 Elizabeth Ottinger 以及合著者描述了 ODD 和 RPDD 计划，这些计划为诊断药物的开发、预防措施提供经济激励和治疗影响小患者群体的疾病。
为了促进罕见遗传病基因治疗发展的标准化，NCATS开发了平台载体基因治疗(PaVe-GT)计划。第一个用于治疗 PCCA 相关丙酸学术界的腺相关病毒基因治疗产品在 2021 年获得 ODD，在 2022 年获得 RPDD。在本文中，PaVe-GT 计划的成员强调了这些激励计划在刺激药物开发方面的意义和说明基因疗法的开发人员如何利用 FDA 指南来准备 ODD 或 RPDD 应用程序。
“PaVe-GT 计划开创了监管和临床试验方法，以扩大基因治疗的影响，”主编 Terence R. Flotte 医学博士、Celia 和 Isaac Haidak 医学教育教授以及院长、教务长和执行官说马萨诸塞大学陈医学院副校长。
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