两项使用 CRISPR 基因编辑的新研究为阿尔茨海默病提供了潜在的新疗法。
“一系列潜在的新疗法为阿尔茨海默氏症和痴呆症社区带来了希望，”阿尔茨海默氏症协会首席科学官玛丽亚·卡里洛说。“过去几年我们所看到的进展和批准，以及潜在新疗法的多样化，为那些受到这种毁灭性疾病影响的人们带来了希望。
“美国食品和药物管理局新批准的抗淀粉样蛋白药物是阿尔茨海默病治疗的重要第一步，但还有很多工作要做，”她在协会新闻稿中说。
一项研究针对的是最常见的阿尔茨海默病风险基因 APOE-e4。另一个目的是减少β淀粉样蛋白的产生，β淀粉样蛋白是大脑中的一种有毒蛋白质。
CRISPR 是成簇规则间隔短回文重复系统的简写。使用该系统进行基因编辑被认为是识别新的潜在药物的强大工具。
卡里洛说：“像这两项研究那样，重点关注最先进的技术——在本例中是 CRISPR——推动阿尔茨海默氏症的治疗和预防向前发展，这些研究受到热烈欢迎，并且需要成倍增加。”“我们设想未来多种治疗方法可以解决这种最复杂疾病的各个方面。一旦得到证实，这些治疗方法可以以相互补充和增强的方式组合起来，以降低风险、有效治疗、阻止进展并最终治愈阿尔茨海默病疾病和所有其他痴呆症。”
遗传 APOE-e4 基因并不能保证一个人一定会患上阿尔茨海默氏症，但拥有一份 APOE-e4 拷贝会使风险增加两到三倍。拥有其中两个基因会使风险增加多达 12 倍。
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