一项评估研究药物 garetosmab 的多中心国际 2 期试验表明，它可以显着减少软组织发作，并防止进行性骨化性纤维发育不良 (FOP) 患者出现新的异常骨形成区域。
Kathryn Dahir 医学博士，内分泌和糖尿病科医学教授，担任范德比尔特大学医学中心的首席研究员，进行随机、双盲、安慰剂对照试验，研究人类单克隆抗体 garetosmab 的有效性和安全性抗体。Garetosmab 与激活素 A(一种体内与生长相关的蛋白质)结合，并阻止其激活 FOP 突变型 ACVR1 的能力。
本周发表在《自然医学》杂志上的研究结果给患有这种罕见疾病的人带来了希望，这种罕见疾病影响了美国百万分之一的人。FOP 是由 ACVR1 基因突变引起的，该突变导致全身软组织(包括肌肉、肌腱和韧带)中正常骨骼外的骨骼形成异常。
“与安慰剂相比，Garetosmab 使总病变活动减少了近 25%，包括新的和现有的病变，并且新骨病变的数量显着减少了 90%。预防新的异位骨对于治疗至关重要。 FOP 的治疗，”Dahir 说。“患者报告的软组织发作(伴有发烧、疼痛、肿胀和僵硬等症状)也减少了一半。由于发作通常先于新病变的形成，我们感到鼓舞的是，这种研究药物可能有助于预防FOP 的进展。”
“骨骼生长异常造成的活动能力丧失是累积性的，并且逐渐限制了 FOP 患者进行最基本活动的能力。现在是时候让这些患者及其家人对可能的治疗抱有希望了，这种治疗可以使 FOP 患者恢复健康。” “他们的生活发生了真正的改变。我感谢参与试验的患者及其家人，我们期待着继续收集有关这种治疗的安全性和有效性的证据。”
在该试验中，参与多中心研究的 44 名被诊断患有 FOP 的成年人每四周接受一次 garetosmab 或安慰剂，并通过全身正电子发射断层扫描 (PET)、氟化钠和低剂量计算机断层扫描来评估新骨病变。基线、8 周、28 周和 56 周时的断层扫描 (CT) 扫描。第 28 周时，所有受试者都开始了开放标签期，在此期间患者和研究人员都知道正在接受哪种治疗。安慰剂组的患者可以选择开始接受 garetosmab。
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