研究表明干细胞移植可显着改善难治性青少年系统性硬化症的预后

美国风湿病学会 (ACR) 年会ACR Convergence 2023上的新研究表明，难治性青少年系统性硬化症患者在自体干细胞移植后两年内，几乎所有指标均得到显着改善。

青少年发病的系统性硬化症 (jSSc)，也称为硬皮病，是一种毁容性自身免疫性疾病，其特征是皮肤和内脏器官硬化，包括消化道、肺、肌肉骨骼系统、肾脏和心脏。该疾病对心理和身体的影响持续到成年，许多患者的寿命缩短。

严重 jSSc 的有效治疗方法有限。标准治疗是化疗药物环磷酰胺，它本身可能会引起严重的并发症。美国和欧洲的研究表明，患有 SSc 且对标准治疗有抵抗力的成年人可以从自体干细胞移植(ASCT) 中受益，该移植使用患者自身的造血干细胞来重置免疫系统。对于年轻患者的手术安全性和有效性知之甚少。

匹兹堡大学硬皮病诊所主任 Kathryn Torok 博士及其同事对开发针对青少年和年轻人的自体干细胞移植方案充满信心，因为该方案在老年患者中取得了成功，并且相关死亡风险显着降低。他们的方案也比其他方案强度低，使用的辐射略少，并限制环磷酰胺的用量，用塞替派和阿仑单抗代替。

研究人员的第一个队列包括 5 名年龄在 15 岁至 21 岁之间的患者，他们在对三种以上的免疫抑制剂治疗无效后被转诊至匹兹堡大学的儿科硬皮病中心。由于症状的严重程度，所有人都符合自体干细胞移植的标准。

“对于我们中心的前两名接受干细胞移植的青少年发病患者来说，如果他们的间质性肺病(ILD) 继续恶化， 唯一的选择就是肺移植，”Torok 说。

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