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提供临床使用的基因治疗载体的方式

导读 研究人员使用非侵入性、基于超声波的方法检查了将基因传递到动物多个大脑区域的安全性和实用性,他们的发现表明,当打开更多位置时,每个目...

研究人员使用非侵入性、基于超声波的方法检查了将基因传递到动物多个大脑区域的安全性和实用性,他们的发现表明,当打开更多位置时,每个目标位点内的基因传递效率都会提高。

莱斯生物工程师 Jerzy Szablowski 实验室的博士生 Shirin Nouraein 是该研究的主要作者,该研究最近发表在《基因治疗》杂志上。

这项名为“大脑容量的声学靶向非侵入性基因治疗”的研究建立在 Szablowski 实验室之前的工作基础上,该工作利用集中超声辐射安全地穿透血脑屏障。聚焦超声血脑屏障开放(FUS-BBBO)是该手术的名称。

该方法还允许蛋白质和其他微小分子以相反的方式从大脑移动到血液,在那里它们可以很容易地被取样。

“我们使用聚焦超声波打开大脑内皮细胞中的纳米大小的孔,”系统、合成和物理生物学研究生 Nouraein 说。“这使得自然存在的病毒载体能够无创地输送到整个大脑,这对于治疗遗传性疾病非常重要。”

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