实验化合物可延长肌萎缩侧索硬化症小鼠模型的寿命

德克萨斯大学西南医学中心的研究人员发现了一种实验性分子化合物，可以提高致命性神经退行性疾病肌萎缩侧索硬化症(ALS)细胞模型和小鼠模型的存活率。他们的研究结果发表在《细胞死亡与疾病》杂志上，为目前尚无有效疗法的 ALS 治疗方法的潜在开发提供了希望。

研究负责人、分子生物学教授、生物医学领域的 WW Caruth, Jr. 学者张春丽博士表示：“这项研究将通过为未来的研究提供一种领先的化合物和信号通路，从而显着推进 ALS 领域的发展。 ”德克萨斯大学西南分校的研究。张博士还是 UTSW Peter O'Donnell Jr. 脑研究所的研究员。

ALS，也称为卢伽雷氏病，影响着全世界数十万人。随着中年发病，ALS 随着时间的推移会杀死运动神经元，逐渐剥夺患者行走、说话、吞咽和呼吸的能力。张博士解释说，确诊后预期寿命为两到五年，尽管经过数十年的研究，预期寿命并未改变。

为了寻找可能延长 ALS 患者生命的潜在疗法，张博士和他的同事在 ALS 细胞模型上测试了药物库中的化合物。由于不可能直接从 ALS 患者身上采集运动神经元样本，之前的研究主要使用源自多能干细胞的神经元。然而，张博士说，这些神经元被重置到胚胎阶段，失去了与年龄相关的变化。

在这项新研究中，研究人员使用了一种不同的方法，将 ALS 患者的皮肤细胞转化为带有衰老痕迹的运动神经元，从而提供了一个更真实的模型。在给这些细胞注射大约 2000 种化合物后，研究人员发现了一种有前途的化合物，他们将其命名为 Hit3。

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