能够在人类细胞内工作的人类人工染色体(HAC)可以为先进的基因疗法提供动力，包括针对某些癌症的疗法以及许多实验室应用，尽管严重的技术障碍阻碍了它们的发展。现在，由宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员领导的团队在这一领域取得了重大突破，有效地绕过了一个常见的障碍。
在《科学》杂志上发表的一项研究中，研究人员解释了他们如何设计一种有效的技术，从单个长设计 DNA 构建体中制造 HAC。先前制造 HAC 的方法受到以下事实的限制：用于制造 HAC 的 DNA 构建体倾向于以不可预测的长系列和不可预测的重排连接在一起(“多聚化”)。
新方法使得 HAC 的制作更加快速和精确，这反过来将直接加快 DNA 研究的速度。随着时间的推移，通过有效的输送系统，这项技术可以为癌症等疾病带来更好的工程细胞疗法。
“本质上，我们对 HAC 设计和交付的旧方法进行了彻底改革，”宾夕法尼亚大学埃尔德里奇·里夫斯·约翰逊基金会生物化学和生物物理学教授 Ben Black 博士说。 “我们构建的 HAC 对于最终部署在生物技术应用中非常有吸引力，例如需要大规模细胞基因工程的应用。好处是它们与天然染色体一起存在，而无需改变细胞中的天然染色体。”
第一个 HAC 于 25 年前开发出来，对于细菌和酵母等低等生物体的更小、更简单的染色体来说，人工染色体技术已经很先进。人类染色体则是另一回事，主要是因为它们的尺寸更大，着丝粒更复杂，着丝粒是X形染色体臂连接的中心区域。
研究人员已经能够通过添加到细胞中的自连接 DNA 长度来形成小型人造人类染色体，但这些长度的 DNA 会与不可预测的组织和拷贝数发生多聚化，从而使它们的治疗或科学用途变得复杂化，并且由此产生的 HAC 有时甚至会终止合并来自宿主细胞的天然染色体片段，使得对它们的编辑变得不可靠。
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