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科学家利用 CRISPR 来保护小鼠的光感受器

导读 一项新的研究表明,沉默小鼠体内一种名为 Nrl 的基因可以防止视网膜退行性疾病导致的细胞损失。这些发现可能会带来新的疗法来预防人类疾...

一项新的研究表明,沉默小鼠体内一种名为 Nrl 的基因可以防止视网膜退行性疾病导致的细胞损失。这些发现可能会带来新的疗法来预防人类疾病(例如色素性视网膜炎)导致的视力丧失。该研究由美国国立卫生研究院下属的国家眼科研究所 (NEI) 的研究人员进行,并于今天在线发表在《自然通讯》杂志上。

眼睛后部的组织(称为视网膜)包含两种类型的细胞,它们将光转换成发送到大脑的电信号。杆状光感受器可以在昏暗的光线下实现视觉,而视锥细胞可以实现色觉和在光线充足的条件下的视力。基因突变主要影响视杆细胞,导致夜盲症,例如色素性视网膜炎。然而,由于视杆细胞还为视锥细胞提供重要的结构和营养支持,视杆细胞功能障碍或死亡可能导致视锥细胞退化和失明。

在一系列研究中,NEI 神经变性和修复实验室主任 Anand Swaroop 博士和他的团队询问保存视杆细胞是否可以防止视锥细胞损失,从而保留日光和色觉。

在发育过程中,Nrl 决定感光前体细胞是变成视杆细胞还是视锥细胞。在之前的研究中,Swaroop 及其同事表明,缺乏 Nrl 基因的小鼠会发育出只有视锥细胞的视网膜。其他研究人员表明,如果成熟小鼠视杆细胞中的 Nrl 表达被敲除,这些细胞就会获得视锥细胞样特征,并且尽管视杆细胞基因发生突变,但仍能存活。

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