导读 就在五年前，囊性纤维化 (CF) 患者几乎从未想过要组建家庭。而对于准父母来说，当他们的孩子被诊断出患有 CF 时，他们往往会感到非常震...
就在五年前，囊性纤维化 (CF) 患者几乎从未想过要组建家庭。而对于准父母来说，当他们的孩子被诊断出患有 CF 时，他们往往会感到非常震惊。
CF 是一种遗传性疾病，全球约有 10 万人患有此病，其中包括 3,700 名澳大利亚人。每 25 人中就有一人携带变异基因。当一个人拥有该基因的两个副本时，体内的粘液和汗液会变得非常浓稠和咸，严重损害肺部和消化系统。
由于目前尚无治愈 CF 的方法，患有这种疾病的人需要每天进行强化物理治疗以清理肺部和呼吸道，并需要无数的药物和频繁的住院治疗。
值得庆幸的是，CF 的格局正在发生巨大变化。
在过去 10 年中，如果在青春期开始Trikafta 药物治疗， CF 患者的预计预期寿命从 40 岁增加到 71.6 岁。
Trikafta 和其他药物的成功也意味着更多患有 CF 的人第一次成为父母。
但这在带来欢乐的同时，也带来了挑战。由于目前仅批准 CF 治疗用于 2 岁以上的儿童，人们正在寻求急需的指导，了解如何在怀孕和哺乳期间安全使用这些药物。
我们最新的动物研究发表在《生物医学与药物治疗学》上，发现 CF 药物可以穿过胎盘并在胎儿组织中积聚。
我们还首次证明 Trikafta 进入发育中的大脑不受胎儿血脑屏障 (BBB) 的限制。血脑屏障是一种血管和组织网络，允许水和氧气进入大脑，但阻止细菌和一些药物进入。这项研究发表在《英国药理学杂志》上。
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