研究系统性硬化症的新治疗方案

欧洲风湿病学会联盟 (EULAR) 于 2023 年更新了其针对系统性硬化症 (SSc) 的建议。值得注意的是，新增了四种 2017 年未包括的新疗法，凸显了该领域的变化之快。现在有新的、强有力的证据可以帮助更好地管理这种危及生命的疾病患者，但仍然存在差距。

就特定患者的总体生存率和无事件生存率而言，自体造血干细胞移植 (aHSCT) 已被证明是 SSc 最有效的治疗策略。但其毒性是其一个关键限制，需要新的治疗方案。在维也纳举行的 2024 年 EULAR 大会上发表的两篇摘要重点介绍了新方法。

Jörg Henes 代表 AST MOMA 研究人员进行了演讲。这项前瞻性、开放标签研究评估了肺功能或心脏功能受损患者进行 aHSCT 的可行性，并评估了减毒方案的疗效。根据患者的表现对患者进行分层，在 CD34+ 选择之前，使用减量(2x 1000 mg)环磷酰胺加来诺格司亭进行动员。

对于活动性肺泡炎患者，环磷酰胺剂量增加至 2 x 1500 mg，对于有功能性心脏受累的患者，在重新输注选定的干细胞之前，接受噻替哌、半剂量环磷酰胺和 rATG 预处理方案。主要终点是总体生存率。

经过 3 年的随访，35 名患者中有 8 人死亡。12 个月后的总缓解率为 71.4%，36 个月后的总缓解率为 60%。4 名患者报告病情进展，1 名患者在第一年复发，而另外 4 名患者在稍后时间点复发。

总体而言，达到了主要终点，因为 3 年后的总体生存率与现有数据相当。治疗相关死亡率为 11.4%，高于研究人员的预期，但可能归因于高风险人群——主要是男性，有功能性心脏受累，超过 90% 患有弥漫性皮肤病。

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