从研究人类基因组到分析蛋白质的编码方式，或监测 RNA 表达，研究人员正在迅速深入了解痴呆症背后的复杂遗传和细胞机制。但有一个问题：虽然新技术为阿尔茨海默病研究揭示了无数途径，但不可能提前知道哪些研究途径将带来有效的治疗方法。
“我们有无数的潜在目标，但我们不知道要瞄准哪一个，”领导这项研究的杰克逊实验室 (JAX) 伯纳德和露西亚米尔奇捐赠主席格雷格·卡特 (Greg Carter) 说。“药物开发缓慢且成本高昂，因此要利用这些新见解，我们需要一种有效地对它们进行优先排序的方法。”
现在，Carter 和他在 JAX 的同事们与斯坦福大学医学院、埃默里大学和 Sage Bionetworks 的合作伙伴合作，正在进行这项工作，首次全面排名了每个基因和蛋白质在疾病发展中的相对作用和重要性。
该项研究成果刊登在《阿尔茨海默病与痴呆症》杂志上，并将于7 月 28 日召开阿尔茨海默病协会国际会议，并在会上发表该项研究成果。
“这是迄今为止对阿尔茨海默病患者大脑最全面的研究，”卡特说。“我们正在整合来自多个领域的研究，包括遗传学和组学，涵盖患者的整个生命周期，规模比以前大得多。”
该团队利用机器学习汇总并叠加了 20 多项大规模基因研究的结果，以及近 2900 个大脑的多组学分析，以确定数千个治疗干预的潜在目标。然后，这些目标被分为 19 个独立的“生物域”，反映了被认为导致阿尔茨海默病的生物学机制。
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