为了开发副作用最小的类风湿性关节炎疗法，圣路易斯华盛顿大学医学院的研究人员开发了基因工程细胞，当植入小鼠体内时，将提供一种生物药物来应对炎症。
在类风湿性关节炎的小鼠模型中，工程细胞减少了炎症并防止了一种称为骨侵蚀的骨骼损伤。研究小组的最终目标是为患有类风湿性关节炎的人开发治疗方法，这是一种影响美国约 130 万成年人的衰弱疾病。
高级研究员 Farshid Guilak 博士说：“医生经常通过注射或输注抗炎生物药物来治疗类风湿性关节炎患者，但这些药物在给药时间足够长且剂量足够高以产生有益效果时会引起严重的副作用。” ，骨科手术的米尔德里德 B. 西蒙教授。“我们使用 CRISPR 技术对干细胞中的基因进行重新编程。然后我们通过在编织支架上接种细胞来制作一个小的软骨植入物，并将它们放置在小鼠的皮肤下。这种方法可以让这些细胞在体内停留很长时间，并在出现炎症时分泌药物。”
新发现于 9 月 1 日在线发表在《科学进展》杂志上。
研究人员使用 CRISPR-Cas9 基因组编辑技术来制造能够分泌生物药物以应对炎症的细胞。该药物通过与白介素 1 (IL-1) 结合来减轻关节炎症，IL-1 是一种通过激活关节中的炎症细胞来促进关节炎炎症的物质。
华盛顿大学再生医学中心的联合主任 Guilak 和他的团队之前开发了支架，它们用干细胞包裹，然后植入关节形成软骨。该策略允许研究人员以这样的方式植入工程软骨细胞，即它们在几天后不会漂移并且可以存活数月或更长时间。
他的实验室之前还使用 CRISPR-Cas9 技术构建了所谓的 SMART 软骨细胞(用于自主再生疗法的干细胞)来改变这些细胞中的基因，这样当软骨中的基因被炎症激活时，它们就会分泌药物作为反应。
在这项新研究中，Guilak 的团队将这些策略结合起来为类风湿性关节炎提供治疗。
“这些细胞会在皮下或关节中停留数月，当它们感觉到炎症环境时，它们会被编程为释放生物药物，”圣路易斯圣路易斯儿童医院研究主任吉拉克说。
在这种情况下，该药物类似于免疫抑制剂药物阿那白滞素，后者与 IL-1 结合并阻断其活性。有趣的是，这种药物并不经常用于治疗类风湿性关节炎，因为它的半衰期很短，不会在体内停留很长时间。但在这项针对小鼠的研究中，这种药物减少了炎症并预防了类风湿性关节炎中常见的骨损伤。
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