TUCSON，亚利桑那州和华盛顿，2021年9月15日-罕见病治愈加速器的数据和分析平台的倡议(RDCA-DAP®)正式推出其下一阶段周二确立了自己的领先平台，以加速罕见疾病治疗的创新。此次发布是罕见病利益相关者全天虚拟研讨会和年度会议的一部分，包括平台演示、行业专家演讲和 400 多名患者、供应商、研究人员、临床医生、生物制药公司、监管审查员和科学家的出席。
RDCA-DAP 是一项由 FDA 资助的计划，将作为一个集中化和标准化的基础来托管和共享去识别化的罕见疾病数据并支持治疗创新。它是通过关键路径研究所(C-Path)、国家罕见疾病组织(NORD®) 和美国食品和药物管理局(FDA) 之间的合作创建的，并且已经发展到包括整个罕见疾病社区的许多其他机构。
“看到这个平台成为患者和药物开发商的全部功能，人们对此充满热情。这不仅仅是关于数据。这是一个以高度协作的方式生成解决方案的地方，” FCP、C-Path 高级副总裁兼 RDCA-DAP 负责人 Jeff Barrett 博士说。“我们希望 RDCA-DAP 成为促进坦诚对话、优化患者选择和试验设计并共同开发工具以进一步降低罕见病药物开发决策风险的场所。”
在展示平台功能的公开首映后，全天的演讲强调了 RDCA-DAP 将如何管理数据以打破孤岛，提供对平台开发和测试的洞察，并从关键利益相关者的角度展示了 RDCA-DAP 的重要性，包括学术、临床、监管和患者社区。
关于通过 RDCA-DAP 纳入患者观点的重要性，FDA 药物评价与研究中心 (CDER) 战略计划副主任 Theresa Mullin 博士说，“确定疾病负担和当前疗法最重要的是，什么可以衡量，什么将构成有意义的变化，可以为监管审查提供对临床环境的洞察，并在使用有效和可靠的措施和工具收集时可能提供更直接的药物益处和风险证据。”
共有来自患者组织和监管、行业和学术领域的 31 位演讲者和小组成员参加了研讨会。还强调了五个强调数据共享重要性的患者资料。有兴趣观看研讨会和访问补充信息的人可以在这里进行。
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