研究人员确定了治疗血友病 A 的临床候选基因治疗载体的最低有效剂量 (MED)。描述了这项在小鼠模型中进行的药理学研究，旨在支持在血友病 A 患者中启动 1 期临床试验。在同行评审期刊人类基因治疗。单击此处立即阅读文章。
“虽然有许多其他基因治疗计划专注于血友病 A，但没有一个获得 FDA 批准的治疗方法”，人类基因治疗的主编Terence R. Flotte 医学博士说。“成功的关键是开发一种足够有效的载体产品，使其在安全剂量范围内有效。”
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的医学博士 James M. Wilson及其同事使用腺相关病毒 (AAV) 载体 AAVhu37 将人类因子 VIII (hFVIII) 的基因传递给 A 型血友病小鼠模型。由于他们在施用不同剂量载体的所有小鼠组中检测到 hFVIII 活性，因此研究人员得出结论，最低有效剂量是研究中评估的最低剂量。观察到的活性水平表明，基于 AAVhu37 的基因治疗方法足以改变人类的严重血友病 A。
“我们的结果强烈表明，我们的基因治疗产品将证明对血友病 A 患者的临床疗效，”研究人员表示。
关于期刊
Human Gene Therapy是欧洲基因和细胞治疗学会和其他八个国际基因治疗学会的官方期刊，是该领域的第一本同行评审期刊，提供对人类基因治疗关键支柱的全方位访问：研究、方法和临床应用。该杂志由主编Terence R. Flotte、医学博士、Celia 和 Isaac Haidak 医学教育教授、麻省大学医学院院长、教务长和执行副校长以及受人尊敬的国际编辑委员会领导。人类基因疗法有印刷版和在线版。完整的目录和样本问题可在人类基因治疗网站上找到。
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