大多数用于治疗阿尔茨海默病的药物多年来在临床试验中一直无效。印第安纳大学医学院的研究人员最近使用他们严格的管道评估了一种失败的临床试验药物的功效。
来自迟发性阿尔茨海默病模型生物开发和评估 (MODEL-AD) 的研究人员是 IU 医学院、杰克逊实验室、Sage Bionetworks、匹兹堡大学医学院和加州大学欧文分校的专家联盟，最近在阿尔茨海默氏症协会的期刊《阿尔茨海默氏症和痴呆症：转化研究与临床干预》上发表了他们的研究。
IU 医学院放射学和影像科学助理教授、该出版物的第一作者 Adrian Oblak 博士说，该研究调查了药物 verubecestat(一种 β-分泌酶 (BACE) 抑制剂)在阿尔茨海默病的早期阶段，使用 MODEL-AD 临床前测试核心药物筛选管道。
“虽然 BACE 抑制剂在临床试验期间降低了晚期阿尔茨海默病患者的β淀粉样蛋白斑块，但其中许多研究由于不良事件或缺乏临床疗效而停止，”奥布拉克说。“在阿尔茨海默病发作之前，该药物的有效性也没有得到充分研究，使其成为 MODEL-AD 研究的理想化合物。”
研究人员进行了体内 PET/MRI 成像，以测量动物模型大脑中的淀粉样蛋白沉积和葡萄糖摄取，测量血浆和脑淀粉样蛋白 β 并评估临床和行为特征。
匹兹堡大学衰老研究所神经生物学和老年医学副教授、该论文的资深作者 Stacey Rizzo 博士说，这项研究证实了该联盟在推进阿尔茨海默病研究中的重要性。
“MODEL-AD 联盟汇集了来自阿尔茨海默病生物学、小鼠模型、遗传学、行为研究、神经药理学和医学成像领域的专家，以开发有利于整个阿尔茨海默病研究界的研究基础设施，”Rizzo 说。“目前还没有治愈阿尔茨海默病的方法，因此绝对需要找到治疗方法并制定预防策略。”
隶属于美国国立卫生研究院的美国国家老龄化研究所资助了 MODEL-AD 联盟，为更大的研究界建立强大的基础设施，以改进临床前到临床转化研究，并加快为处于危险中的患者提供有效和安全治疗的步伐对于阿尔茨海默病，Rizzo 说。
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