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新的多发性硬化症治疗在试验中显示出希望

导读 一项新的临床试验发现,与标准治疗相比,针对多发性硬化症的实验性抗体疗法可以将症状发作减少一半。这种名为ublituximab的药物在减少患者

一项新的临床试验发现,与标准治疗相比,针对多发性硬化症的实验性抗体疗法可以将症状发作减少一半。

这种名为ublituximab的药物在减少患者复发(新症状或症状恶化期间)方面击败了标准的MS口服药物。它还被证明在预防大脑中的炎症损伤区域方面做得更好。

Ublituximab 尚未被批准用于治疗 MS;据制药商 TG Therapeutics 称,美国食品和药物管理局正在审查试验数据,预计将在年底前做出决定。

如果获得批准,ublituximab 将成为新的 MS 治疗组中的最新成员,称为抗 CD20 单克隆抗体:实验室设计的抗体靶向驱动 MS 过程的特定免疫系统细胞。

据一位未参与试验的专家称,新发现提供了更多证据表明该方法有益于患者。

“这是革命性的吗?不。但它进一步证实了针对血液中的这种细胞群的临床益处,”纽约市纽约大学朗格尼多发性硬化症综合护理中心的负责人 Lauren Krupp 博士说。

MS 是一种神经系统疾病,通常发生在 20 到 40 岁之间。它是由免疫系统错误地攻击身体自身的髓鞘(脊柱和大脑中神经纤维周围的保护鞘)引起的。根据损伤发生的位置,症状包括视力问题、肌肉无力、麻木以及平衡和协调困难。

大多数患有多发性硬化症的人都有复发缓解形式,症状会持续一段时间,然后缓解。随着时间的推移,疾病变得更加稳定地进展。

称为 B 细胞的免疫系统细胞似乎在驱动 MS 中发挥着特别关键的作用。因此,近年来出现了消耗 B 细胞血液的单克隆抗体的发展。一种名为ocrelizumab (Ocrevus)的药物于 2017 年在美国获得批准。第二个药物——ofatumumab(Kesimpta)紧随其后的是 2020 年。

两种抗体都通过靶向细胞上称为 CD20 的蛋白质来消耗 B 细胞。新试验的首席研究员劳伦斯·斯坦曼博士说,Ublituximab 具有相同的目标,但它被设计为更有效地杀死 B 细胞。

斯坦福大学神经病学教授 Steinman 强调说,该试验没有将 ublituximab 与任何一种现有的抗 CD20 抗体进行比较。所以不知道它是否更有效或更有效。

但斯坦曼说,新抗体的一个潜在优势是它可以快速给药。

Ocrevus 和 ublituximab 都要求患者每六个月到医疗机构进行一次输注。但是 Ocrevus 输液大约需要三个小时,而 ublituximab 可以在一小时内给药。

与此同时,Kesimpta 完全避免输液。每月一次在家中使用自动注射器。

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