研究人员努力为 ALS 患者开发基于蛋白质的治疗方法

位于南佛罗里达大学的 USF Health Morsani 医学院的研究人员成功测试了一种蛋白质，该蛋白质有可能帮助开发针对 ALS 患者的基于蛋白质的疗法，这是一种进行性神经系统疾病，也称为作为 Lou Gehrig 的疾病，它会影响大脑和脊髓中的神经细胞。

该研究发表在eNeuro上，研究了载脂蛋白 A1(一种“好胆固醇”)对内皮细胞的影响，内皮细胞是在大脑、脊髓组织和血液循环之间提供屏障的血管内层。

在让人联想到 ALS 的环境条件下的培养皿中，研究小组发现这种蛋白质激活了细胞内的独特通路，该通路提高了存活率并保护内皮细胞免受血液中有毒物质的侵害。该途径可以提高细胞的存活率并防止 ALS 对血管的进一步损伤。

神经外科和脑修复系教授、首席研究员 Svitlana Garbuzova-Davis 说： “有了功能性屏障，希望中枢神经系统环境的毒性会降低，疾病进展可以减缓。”

虽然这种蛋白质已被证明可以在糖尿病和动脉粥样硬化等疾病中保护内皮细胞，但它对 ALS 损伤的内皮细胞的影响以前是未知的。

为了测试对 ALS 的影响，研究小组检查了蛋白质如何影响内皮细胞信号。Garbuzova-Davis 和联合研究人员 USF 教授 Alison Willing 和 USF 杰出大学教授 Cesario Borlongan 发现受损细胞吸收蛋白质，显着减少内皮细胞损伤。

“现在预测对患者的最终影响还为时过早，”Willing 说。“在这项研究中，我们使用了一种细胞培养模型，我们可以控制细胞所接触的所有方面。不可能对人类进行相同程度的控制。”

Garbuzova-Davis 说，这项研究为进一步研究 ALS 动物模型以充分确定蛋白质的治疗效果奠定了基础。在取得成功的结果后，载脂蛋白 A1 可考虑用于临床试验，评估其在 ALS 患者中的安全性和有效性。

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