导读 莱莱-安·波林 (Rylae-Ann Poulin) 一岁时，她不像其他同龄孩子那样会爬行或牙牙学语。一种罕见的遗传疾病使她甚至无法抬起头。她的父母
莱莱-安·波林 (Rylae-Ann Poulin) 一岁时，她不像其他同龄孩子那样会爬行或牙牙学语。一种罕见的遗传疾病使她甚至无法抬起头。她的父母在晚上轮流将她扶直，这样她就可以舒适地呼吸和入睡。
然后，几个月后。医生直接对她的大脑进行基因治疗。
现在，这个 4 岁的孩子可以走路、跑步、游泳、阅读和骑马——“做了许多医生曾经说过不可能的惊人事情，”她的母亲 Judy Wei 说。
Rylae-Ann 和她的家人住在曼谷，她是最早受益于一种新的基因治疗方法的人之一——攻击大脑内部的疾病——专家认为这种方法对治疗许多脑部疾病有很大的希望。
在欧洲和英国批准治疗 AADC 缺乏症(一种干扰神经系统细胞交流方式的疾病)后，她的治疗最近成为第一个大脑传递的基因疗法。新泽西制药商 PTC Therapeutics 计划今年寻求美国的批准。
与此同时，根据美国国立卫生研究院的数据，大约 30 项美国研究正在测试针对各种疾病的大脑基因疗法。由俄亥俄州立大学 Krystof Bankiewicz 博士领导的一项研究也针对 AADC 缺陷。其他人测试治疗阿尔茨海默氏症、帕金森氏症和亨廷顿氏症等疾病的方法。
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