来自伦敦玛丽女王大学巴茨癌症研究所和弗朗西斯克里克研究所的科学家们发现了为什么患有罕见血癌的患者会出现红细胞生成无效的问题，以及维生素 B5 如何与现有药物结合使用以改善结果。
骨髓增生异常综合征 (MDS) 是一种以干细胞疾病为特征的血癌，其中健康红细胞的生成出现问题。这些患者没有治愈方法，但一些药物确实有助于减缓疾病的进展。
患有这种疾病的人通常会继续发展为急性髓性白血病 (AML)，大约一半的人在治疗 18 个月到两年内对现有的 MDS 治疗产生耐药性。这些患者严重依赖红细胞输血，由于血液中的铁过载，输血可能会带来痛苦和危险。这意味着发现治疗这种疾病和防止进展为白血病的新方法非常重要。
在他们发表于《科学转化医学》的研究中，科学家们分析了42 名 MDS 患者的血液样本。他们发现 COASY 酶对于调节骨髓中红细胞的产生至关重要。MDS 患者体内酶的部分缺失会严重破坏红细胞的生成，从而导致贫血。
然后他们测试了他们是否可以使用包括维生素 B5 补充剂在内的治疗来促进红细胞的产生。用维生素 B5 或另一种代谢物琥珀酰辅酶 A 治疗可增加红细胞的成熟度。
Barts 癌症研究所的组长兼该研究的主管 Kevin Rouault-Pierre 说：“目前 MDS 的治疗通常与生活质量下降以及进展为白血病的风险增加有关。了解这种干细胞背后的生物学紊乱是开启未来新疗法的关键。”
“我们的下一步将是进一步研究如何促进红细胞的产生，并努力在临床试验中测试新的治疗方法。”
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