“每一种成功的药物都有其起源故事。像这样的研究是新药诞生的土壤，”冷泉港实验室教授 Christopher Vakoc说。
六年来，Vakoc 的实验室一直致力于将肉瘤细胞转化为具有正常功能的组织细胞。肉瘤是在肌肉等结缔组织中形成的癌症。治疗通常涉及化疗、手术和放疗，这些过程对儿童来说尤其困难。如果医生能够将癌细胞转化为健康细胞，这将为患者提供一种全新的治疗选择，使他们及其家人免受巨大的痛苦和折磨。
横纹肌肉瘤 (RMS) 是一种具有破坏性和侵袭性的儿童癌症，类似于儿童的肌肉细胞。没有人知道这种被称为分化疗法的治疗方法是否对 RMS 有效。可能还需要几十年的时间。但现在，多亏了瓦科克的实验室，这似乎成为现实。
为了完成他们的使命，瓦科克和他的团队创造了一种新的基因筛查技术。他们利用基因组编辑技术找到了基因，这些基因在被破坏时会迫使 RMS 细胞变成肌肉细胞。就在那时，一种名为 NF-Y 的蛋白质出现了。由于 NF-Y 受损，科学家们目睹了惊人的转变。瓦科克回忆道：
“细胞实际上变成了肌肉。肿瘤失去了所有癌症属性。它们正在从一个只想制造更多自身的细胞转变为致力于收缩的细胞。因为它现在所有的能量和资源都用于收缩，它无法回到这种倍增状态。”
NF-Y 和 RMS 之间新发现的关系可能会引发为患者带来分化治疗所需的连锁反应。而且任务并不止于 RMS。该技术可适用于其他癌症类型。如果是这样，科学家有一天可能会研究出如何将其他肿瘤转化为健康细胞。
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