导读 一项新的研究表明，一种促进患有最常见侏儒症儿童骨骼生长的药物也可能减少他们患婴儿猝死综合症、睡眠呼吸暂停和需要手术的机会。这项由默...
一项新的研究表明，一种促进患有最常见侏儒症儿童骨骼生长的药物也可能减少他们患婴儿猝死综合症、睡眠呼吸暂停和需要手术的机会。
这项由默多克儿童研究所 (MCRI) 领导并发表在《柳叶刀儿童与青少年健康》杂志上的国际研究试验首次表明，伏索立肽治疗可增加身高、面部体积和枕骨大孔(枕骨大孔)的大小。患有软骨发育不全的五岁以下儿童的颅骨底部，连接大脑和脊髓。
MCRI 是世界上最大的 vosoritide 临床试验中心，由 Ravi Savarirayan 教授领导，他的研究团队此前已展示该药物如何改善 5-18 岁软骨发育不全患者的骨骼生长发育。这项最新研究发现，该药物对儿童和四个月大的婴儿产生类似的结果。
软骨发育不全是一种遗传性骨病，每 25,000 名儿童中就有一人患病，由 FGFR3 基因突变引起。这种情况会减慢儿童四肢和脊柱的骨骼生长，使颅底变窄，给脊髓带来压力。五岁以下患有软骨发育不全的患者因这种狭窄并发症而死亡的可能性高出 50 倍，这种狭窄并发症会导致脊髓受压和呼吸困难。
这项随机对照试验涉及来自澳大利亚、美国、日本和英国的 75 名五岁以下儿童，他们接受了 52 周的 vosoritide 治疗。
研究发现，沃索立肽会导致枕骨大孔增大，这在六个月及以下的儿童中更为明显。
萨瓦拉扬教授表示，这些发现不仅可以极大地改善生活质量，而且最终可以挽救生命。
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