导读 在一项可能导致精确治疗一系列疾病的新一代药物的开发中，斯克里普斯研究所 (TSRI) 佛罗里达校区的科学家首次设计了一种候选药物，可以减...
在一项可能导致精确治疗一系列疾病的新一代药物的开发中，斯克里普斯研究所 (TSRI) 佛罗里达校区的科学家首次设计了一种候选药物，可以减少肿瘤细胞的生长。最难治疗的癌症之一——三阴性乳腺癌的动物模型。
“这是获取基因序列并设计候选药物的第一个例子，该候选药物在动物模型中有效对抗三阴性乳腺癌，” TSRI 教授马修·迪士尼说道。 “这项研究代表了精准医学的一个明显突破，因为这种分子只能杀死表达致癌基因的癌细胞，而不是健康细胞。这些研究可能会改变先导药物的识别方式——通过使用疾病的基因组成。”
该研究于 2016 年 5 月 9 日当周提前在网上发表，由《美国国家科学院院刊》期刊Proceedings of the National Academy of Sciences，证明迪士尼实验室的化合物(称为 Targaprimir-96)可触发乳腺癌细胞通过编程来杀死自己通过精确靶向引发癌症的特定 RNA 来实现细胞死亡。
候选药物的捷径
虽然精准医学的目标是识别选择性影响致病生物分子的药物，但该过程通常需要耗时且昂贵的高通量筛选来测试数百万种潜在的药物候选药物，以确定影响感兴趣目标的少数药物。迪士尼的方法消除了这些屏幕。
这项新研究使用了该实验室名为 Infona 的计算方法，该方法专注于开发与 RNA 折叠(尤其是 microRNA)结合的设计化合物。
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