导读 一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应，这可能是致命的。马克斯德尔布吕克中心 Klaus Rajewsky 领导的研究人员在《科学免疫学》杂志...
一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应，这可能是致命的。马克斯德尔布吕克中心 Klaus Rajewsky 领导的研究人员在《科学免疫学》杂志上报告称，使用 CRISPR-Cas9 基因编辑工具可以纠正此类缺陷，从而使免疫反应正常化。
家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(FHL)是一种罕见的免疫系统疾病，通常发生于18 个月以下的婴幼儿。病情严重，死亡率很高。它是由各种阻止细胞毒性 T 细胞正常运作的基因突变引起的。这些是一组杀死病毒感染细胞的免疫细胞或其他改变的细胞。
如果患有 FHL 的儿童感染病毒，例如 Epstein-Barr 病毒 (EBV)，还有其他病毒，细胞毒性 T 细胞无法消灭受感染的细胞。相反，免疫反应会失控。这会导致细胞因子风暴和影响整个机体的过度炎症反应。
“医生结合化疗、免疫抑制和骨髓移植来治疗 FHL，但许多儿童仍然死于这种疾病，”马克斯德尔布吕克中心免疫调节和癌症实验室负责人 Klaus Rajewsky 教授说。
因此，他和他的团队开发了一种新的治疗策略。使用 CRISPR-Cas9 基因编辑工具，研究人员成功修复了小鼠和两名危重婴儿的缺陷 T 细胞。修复后的细胞毒性 T 细胞随后正常发挥功能，小鼠从噬血细胞淋巴组织细胞增多症中恢复过来。
基因修复策略在小鼠中发挥作用
该研究的起点是研究小组可以模拟 EBV 感染的小鼠。在这些动物中，研究人员改变了一种名为穿孔素的基因，使其功能完全丧失或严重受损——这是 FHL 患者常见的遗传缺陷。
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