研究发现了治疗和阻止囊性纤维化进展的潜在新疗法

来自乔治华盛顿大学 (GW)、佩鲁贾大学和罗马大学的研究人员发现了一种潜在的新药，可以治疗和阻止囊性纤维化的进展。胸腺素α1(Tα1)是一种新型单分子疗法，不仅可以纠正遗传和组织缺陷，还可以显着减少囊性纤维化患者的炎症。

“目前有多种治疗囊性纤维化的方法，虽然这些方法极大地提高了预期寿命，但患者的寿命仍然只有 40 年左右。没有一种治疗方法可以单独使用，”Allan L. Goldstein 博士说.，该论文的合著者和乔治华盛顿大学医学与健康科学学院生物化学和分子医学名誉教授。 “我们开发了一种单一的治疗方法，可以潜在地纠正导致囊性纤维化的遗传缺陷，并减少由此发生的炎症。”

囊性纤维化是一种遗传性疾病，会导致持续性肺部感染并随着时间的推移限制呼吸能力，它影响着全球约 70,000 人，仅在美国就有 30,000 人。囊性纤维化是编码囊性纤维化跨膜电导调节蛋白(CFTR)的基因突变的结果，该蛋白对于维持影响肺部盐和水平衡的氯离子通道活性非常重要。这种突变导致 CFTR 蛋白错误折叠，其过早降解会导致氯离子渗透性受损和持续性肺部炎症。

标签：