导读 根据7 月 18 日《新英格兰医学杂志》发表的一项研究，对于患有严重血友病 A 的儿童，每周预防性使用一次 efanesoctocog alfa 可保...
根据7 月 18 日《新英格兰医学杂志》发表的一项研究，对于患有严重血友病 A 的儿童，每周预防性使用一次 efanesoctocog alfa 可保持较高的持续性第 VIII 因子活性，从而有效预防出血。
威斯康星州密尔沃基市 Versiti 血液研究所的医学博士 Lynn Malec 及其同事进行了一项 3 期开放标签研究，研究对象为 74 名接受过治疗的12 岁以下严重血友病 A男性患者，他们每周接受一次 efanesoctocog alfa(50 IU/kg)预防治疗，共 52 周。
研究人员发现，未出现第 VIII 因子抑制剂，且大多数不良事件并不严重。没有研究人员评估为与 efanesoctocog alfa 相关的严重不良事件报告。73 名患者按照方案接受治疗，中位数和基于模型的平均年化出血率分别为 0.00 和 0.61。总体而言，64%、88% 和 82% 的患者分别未发生经治疗的出血事件、自发性出血事件和关节出血事件。43 次出血事件中有 95% 经一次 efanesoctocog alfa 注射后得到解决。给药后 3 天和近 7 天内，稳态下的平均第 VIII 因子活性分别为 >40 IU/dL 和 >10 IU/dL。研究人员观察到几何平均终末半衰期为 40.0 小时。
作者写道：“每周一次的 efanesoctocog alfa(每公斤 50 IU)可为患有严重血友病 A 的儿童提供高持续性因子 VIII 活性和对出血发作的高度有效保护，而对于这类人群来说，如果不进行繁重的治疗方案，很难实现这一目标。”
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