在有关引起阿尔茨海默氏症的基本机制的实验室实验中，由海德堡大学神经生物学教授UlrikeMüller博士和法国科学家组成的国际研究小组在 浏览全文>>

基因疗法有望彻底改变许多疾病的治疗方法，包括ALS等神经系统疾病。但是，传递治疗基因的小型病毒在高剂量时可能会产生不利的副作用。UNC医 浏览全文>>

俄勒冈州立大学的科学家已通过开发一种方法来更好地研究听力必需的大蛋白并发现其截短的形式，向聋人基因治疗迈出了重要的一步。 otoferli 浏览全文>>

与迈阿密大学，哥伦比亚大学和旧金山大学合作，巴斯德研究所，Inserm，CNRS，法兰西学院，索邦大学和克莱蒙·奥弗涅大学的科学家们成功地恢 浏览全文>>

根据9月21日发表在《分子疗法》杂志上的一项研究，一种有效而持久的基因免疫疗法可以预防和逆转小鼠多发性硬化症的症状。多发性硬化症是一 浏览全文>>

西奈山的研究人员报告说，在一项使用基因疗法逆转大型动物模型中充血性心力衰竭引起的心脏损害的试验中，心脏功能提高了25%。这是首次使用 浏览全文>>

费城-宾夕法尼亚大学开发的一种基因疗法可以成功并安全地停止与大小动物模型中罕见的遗传性疾病相关的严重肌肉退化，该疾病可用于治疗杜兴 浏览全文>>

一项小型临床试验表明，基因治疗可以安全地纠正新诊断出患有罕见的危及生命的遗传性疾病的婴儿的免疫系统，其中抗感染免疫细胞不能发育或正 浏览全文>>

用于传递基因疗法的病毒载体在制造过程中经历了自发的变化，影响了它们的结构和功能，宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院的研究人员在分子疗 浏览全文>>

圣裘德儿童研究医院的一项分析发现，血友病 B 基因疗法的制造和分销成本与据报道正在考虑用于目前正在开发的血友病基因疗法的 200 万美 浏览全文>>