基因治疗可阻断小鼠周围神经损伤
神经轴突作为神经系统的接线,发送控制运动和触觉的电信号。当轴突受损时,无论是受伤还是某些药物的副作用,都会触发导致轴突自毁的程序。
神经轴突作为神经系统的接线,发送控制运动和触觉的电信号。当轴突受损时,无论是受伤还是某些药物的副作用,都会触发导致轴突自毁的程序。
由美国国家生物医学成像与生物工程研究所(NIBIB)资助的科学家组成的研究团队开发了一种简化的方法,用于提供和监测脑部疾病的基因治疗。该
在没有有效的治疗方法或疫苗之前,大流行仍将是对世界各地公共卫生和经济的重大威胁。研发和测试针对的新抗病毒疗法和疫苗的主要障碍是缺乏
东芝公司和信州大学儿科系中泽洋三教授(以下简称信州大学)领导的研究小组共同开发了一种用于基因治疗的肿瘤性脂质体技术。该技术使用东芝开
费城,2019年7月30日 - 基于开发腺相关病毒(AAV)载体的记录,作为基因治疗和基因编辑的开创性临床工具,费城儿童医院(CHOP)的研究人员报
多年来,研究人员一直试图利用基因疗法的全部潜力,这种技术将基因插入患者的细胞中,以治疗癌症等侵袭性疾病。但是将工程DNA分子放入细胞
基因疗法有望彻底改变许多疾病的治疗方法,包括ALS等神经系统疾病。但是,传递治疗基因的小型病毒在高剂量时可能会产生不利的副作用。UNC医
Waymouth实验室的博士后研究员Timothy Blake致力于一项梦幻般的跨学科实验。他和他的研究人员正在精制化合物,这些化合物将具有组装说明,
研究人员在开发基于基因的策略以治疗各种以严重神经系统疾病为特征的遗传性神经代谢疾病方面取得了长足的进步。由Mary Ann Liebert,Inc
CRISPR-Cas9基因编辑系统在基因治疗领域引起了人们的兴奋,激发了能够治疗遗传疾病的分子工具的希望。通过研究人类对CRISPR-Cas9的免疫反应
国际生物制剂和药物的合同开发和制造组织(CDMO)眼镜蛇生物制剂(Cobra)宣布与英国技术创新中心过程创新中心(CPI)和GE Healthcare Life Sc
基因疗法为那些免疫系统缺乏和以血液为基础的疾病(例如镰状细胞性贫血和白血病)提供了广阔的治疗前景。这些曾经需要进行骨髓移植的疾病,现
由剑桥大学领导的研究人员在小鼠中进行了实验性基因治疗,能够成功地靶向并消除线粒体中造成破坏性条件的受损DNA。 他们的研究结果发表在
BIA分离,一家领先的生物色谱的开发和制造公司,今天宣布与AVEXIS,诺华公司合作,以加强对其进行基因治疗的管道商用净化过程中,随着Zolge
基因治疗领域的兴起有多种疗法可以使从长凳到床头的过渡。但是,专家们通常将现场交付作为阻碍将治疗性基因药物运送给患者的最大障碍。 用
基因治疗通常依赖于病毒,例如腺相关病毒(AAV),将基因传递到细胞中。在基于CRISPR的基因疗法的情况下,分子剪刀可以剪出一个有缺陷的基因
来自东芬兰大学和牛津大学的研究小组表示,它已经显示出细胞中天然存在的小RNA分子,即microRNA,在细胞核中也很丰富。以前,主要认为micro
科学家们开发了睡美人转座酶的新变体。它具有显着改善的生化特性,包括增强的稳定性和固有的细胞穿透特性。该转座酶可用于干细胞和治疗性T
木星斯克里普斯研究公司的科学家开发了一种特殊的分子开关,该开关可以嵌入基因疗法中,以使医生能够控制剂量。 科学专着《自然生物技术》(
两家公司周一表示,Amicus Therapeutics将与Thermo Fisher Scientific最近收购的Brammer Bio合作,以满足其鞘内腺相关病毒(AAV)Batten