CRISPR 基因编辑的常见比喻是它像分子剪刀一样工作，剪下 DNA 的选定部分。斯坦福大学生物工程助理教授 Stanley Qi 喜欢这个比喻，但他认为是时候将 CRISPR 重新想象为瑞士军刀了。
“CRISPR 可以像切割器一样简单，也可以像调节器、编辑器、贴标机或成像仪一样先进。许多应用正在从这个激动人心的领域中涌现，”齐说，他也是该领域的化学和系统生物学助理教授。斯坦福医学院和斯坦福大学化学-H研究所学者。
然而，许多不同的 CRISPR 系统正在使用或正在临床测试用于眼部、肝脏和大脑疾病的基因治疗，但它们的范围仍然有限，因为它们都存在相同的缺陷：它们太大，因此太难以输送到细胞、组织或生物体中。
在 9 月 3 日发表在Molecular Cell 上的一篇论文中，Qi 和他的合作者宣布了他们认为 CRISPR 向前迈出的重要一步：一种高效、多用途的微型CRISPR 系统。常用的 CRISPR 系统——Cas9 和 Cas12a 等名称表示 CRISPR 相关 (Cas) 蛋白的各种版本——由大约 1000 到 1500 个氨基酸组成，而它们的“CasMINI”有 529 个。
研究人员在实验中证实，CasMINI 可以删除、激活和编辑遗传密码，就像其更强大的对应物一样。其较小的尺寸意味着它应该更容易进入人体细胞和人体，使其成为治疗各种疾病的潜在工具，包括眼病、器官退化和遗传病。
坚持不懈的努力
为了使系统尽可能小，研究人员决定从 CRISPR 蛋白 Cas12f(也称为 Cas14)开始，因为它只包含大约 400 到 700 个氨基酸。然而，与其他 CRISPR 蛋白一样，Cas12f 天然起源于古细菌——单细胞生物——这意味着它不太适合哺乳动物细胞，更不用说人类细胞或身体了。已知只有少数 CRISPR 蛋白无需修饰即可在哺乳动物细胞中发挥作用。不幸的是，CAS12f 不是其中之一。这对齐这样的生物工程师来说是一个诱人的挑战。
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