一项临床试验发现，全反式视黄酸(维生素 A 的代谢物)和三氧化二砷的组合对患有标准和高危急性早幼粒细胞白血病(APL)的儿童非常有效。试验中几乎所有患者都存活了两年而没有复发。标准风险 APL 儿童均不需要常规化疗，高风险 APL 儿童仅接受四剂化疗药物伊达比星(Idamycin PFS)。该试验由儿童肿瘤学组进行，由美国国立卫生研究院下属的国家癌症研究所资助，结果于 2021 年 11 月 11 日发表在JAMA Oncology 上。
“这是一项了不起的成就，将成为新的护理标准，美国国家癌症研究所癌症治疗评估项目的医学博士、博士说，该项目资助了多机构、非随机阶段3合作组试。“二十年前，这些患者会接受强化化疗，包括导致晚年心脏问题的药物。相比之下，全反式视黄酸和三氧化二砷的急性或长期副作用较少。”
“作为一名儿科医生和肿瘤科医生，我不得不与家人进行非常艰难的谈话，讨论他们的孩子面临的问题以及他们必须接受哪种治疗才能治愈，”医学博士 Matthew Kutny 说，阿拉巴马州儿童和阿拉巴马大学伯明翰分校，该研究的首席研究员。“因此，能够提供一种强度较低、副作用较少的疗法，但同时具有惊人的高存活率，这是一种非常好的感觉。”
APL 占儿童和青少年急性髓系白血病诊断的 5% 至 10%。这种血液和骨髓癌的症状包括出血过多、容易瘀伤、红细胞计数低、发烧和疲劳。以前，对 APL 儿童的治疗涉及蒽环类药物，这会损害心脏。
儿童肿瘤学组较早的一项试验表明，接受三氧化二砷和全反式视黄酸以及包括蒽环类药物在内的化疗药物治疗的 APL 儿童的两年无事件生存率高，复发风险低。无事件生存期是指在初次治疗后患者保持疾病恶化、复发或死亡的时间长度。
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