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新发现可能为更有效、更安全、更便宜的基因治疗铺平道路

研究人员首次利用绿茶植物化学涂层增强的金属有机框架(MOF)靶向人类前列腺癌细胞。将基因切割工具直接部署到靶细胞中的新方法是朝着更有效、更安全和更便宜的基因治疗迈出的一大步,并有可能治疗许多遗传疾病。

首席研究员Ravi Shukla副教授表示,MOF是一种多功能、生物相容的纳米材料,是现有病毒方法的有前途的替代物,后者提供了基因编辑工具CRISPR/Cas9。

他说:“MOF有能力携带更大的基因负荷,作为一种非病毒选择,它具有比病毒替代品更安全的患者前景的优势。”

CRISPR/Cas9被授予2020年诺贝尔化学奖,该奖被公认为基因编辑的突破,因为它能够去除和替换有缺陷的DNA。然而,最大的挑战是如何有效地将其转移到细胞中。

目前,世界上只有13种被批准的方法正在尝试,它们都依赖于病毒疗法。这种方法不仅昂贵,而且存在相关的健康风险。

RMIT与CSIRO合作,后者开发了一种利用MOF携带和保护生物分子的技术。

CSIRO研究团队负责人Cara Doherty博士表示,CSIRO还开发了在工业规模上制造各种MOF的技术,这有可能大幅降低将其推向市场的成本。

她说:“我们很高兴找到一种新的方法,使这些材料能够解决复杂的生物问题,包括特定的医学目的,如基因治疗。”

细胞并不是为了自然吸收外来基因或DNA物质而设计的,将病毒引入体内的相关风险减缓了基因治疗对病毒治疗的研究进展。

为了进一步提高MOF进入宿主细胞的能力,绿茶中发现的一种植物化学物质是表没食子儿茶素没食子酸酯(EGCG),它以其抗氧化和抗癌特性而闻名。

合著者Arpita Poddar说,EGCG通过与多器官功能衰竭表面结合来帮助其进入宿主细胞。

她说:“我们发现,与未包被的多器官功能衰竭相比,EGCG包被的多器官功能衰竭的细胞摄取增加了23%以上。”

最新的发现是基于该团队之前的工作,该团队在去年下半年开发了交付模型的概念证明。

接下来,他们将尝试进一步测试这项技术在其他几个致病基因上的应用。

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