针对小儿心脏病患者的最大规模药物临床试验发现，口服药物可显著提高青少年重度先天性单心室心脏缺陷患者的运动能力。一位研究负责人表示，对于那些接受过方丹手术(单间疾病姑息手术)的患者来说，这种生理上的好处是一个里程碑。
儿科医生David J. Goldberg博士说：“运动能力是单室先天性心脏病儿童发病率和死亡率的替代品。我们希望运动能力的提高将转化为更好的长期结果。”心脏的中心在费城儿童医院(CHOP)，多中心Fontan Udinafei运动纵向评估测试(FUEL)是联合首席研究员。这项实验的主要研究者，也来自CHOP的心脏中心，是医学博士斯蒂芬帕里登。
戈德堡今天在费城举行的2019年美国心脏协会科学大会上报告了FUEL实验的结果，是《循环》杂志上发表的文章的主要作者。
由Mezzion Pharma有限公司赞助的第三期随机、双盲、安慰剂对照临床试验招募了来自美国、加拿大和韩国30个中心的400名12至18岁的男性和女性参与者。
Goldberger说：“这项对乌迪内萨菲的研究首次为一种药物在这一独特的单心室心脏病儿童群体中的临床益处提供了证据。”
患有单心室心脏缺陷的患者心脏中的泵腔严重发育不良。在方丹手术中达到高峰的一系列复杂的儿童期手术，大大提高了单间疾病患者的生存率。然而，手术不能提供正常的血液循环，幸存者的心输出量低，并存在长期并发症。在这些并发症中，运动不耐受与发病率和死亡率的增加有关。
研究人员报告说，在中等活动水平期间，燃料测试的参与者在耗氧量和其他运动能力测量方面有统计学上的显著改善。峰值运动期间的耗氧量也有数值上的提高，尽管这在统计上并不显著。Goldberger说：“运动能力的这些好处反映了更好的循环功能，应该与接受Fontan手术的患者更好的长期循环健康有关。”
服用乌地那非的患者对治疗耐受性良好，副作用仅限于先前已知的5型磷酸二酯酶抑制剂，更常见的副作用包括头痛、面部潮红、腹痛、流鼻血和勃起(男性)。
一项相关的试验，即FUEL开放标签扩展(fuolee)试验，目前正在进行中，目的是在更长的时间内测量该患者群体的治疗耐受性和安全性。与此同时，戈德伯格补充道：“对于世界上许多现在患有方丹生理学的心脏病患者来说，这些测试结果代表着朝着正确的方向迈出了一大步。”
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