导读 镰状细胞性贫血是一种遗传性血液疾病，其中红细胞变成镰状 新月形。它会导致频繁感染、手和腿肿胀、疼痛、严重疲倦和延迟生长或青春期。治
镰状细胞性贫血是一种遗传性血液疾病，其中红细胞变成镰状/新月形。它会导致频繁感染、手和腿肿胀、疼痛、严重疲倦和延迟生长或青春期。治疗通常侧重于控制症状，可能包括危机期间的止痛药;羟基脲减少疼痛发作的次数;抗生素和疫苗，以防止细菌感染和输血。
虽然治疗这种严重疾病的方法仍然难以捉摸，但最近在新英格兰医学杂志上的一项研究(LentiGlobin 治疗镰状细胞病/Kanter 等人的生物学和临床疗效)如果证明适用，可能是一种可能的治疗方法。
在本周《新英格兰医学杂志》的一篇社论中，波士顿大学医学院医学教授 Martin Steinberg 医学博士评论了这项研究的结果，这是第一个成功的镰状细胞病基因疗法，它在预防镰状细胞病并发症的患者造血干细胞。“自体干细胞基因治疗将治愈所有患者的可能性扩展到无需免疫抑制，”波士顿医学中心血液学家 Steinberg 解释道。
虽然研究中的患者不再有镰状细胞病的症状，但斯坦伯格指出，大多数人的红细胞寿命仍然比正常人短，他认为这可能与长期的一些并发症有关。
斯坦伯格认为，要让患者接受这种困难且非常昂贵的治疗，它必须是治愈性的或接近治愈性的，并且可以持续一生。“在这一点上，我们还不知道结果的可持续性，但根据这项研究，前景似乎很好，”他说。
斯坦伯格承认，任何高效的基因疗法都不会改善全世界大多数镰状细胞病患者的健康。“大多数患有这种疾病的患者生活在非洲和，那里获得高科技医疗保健的机会有限。需要更多可以口服并提高胎儿血红蛋白水平的药物。这将更有可能使受害最严重的人群受益从这个病。”
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