加州大学戴维斯分校健康中心和其他六个地点的一项临床试验表明，细胞疗法为晚期杜氏肌营养不良症(DMD) 患者提供了希望，这是一种罕见的遗传疾病，会导致年轻人肌肉损失和身体损伤。
该疗法在阻止上肢和心脏功能恶化方面似乎是安全有效的。这是第一个在最严重的 DMD 患者中导致有意义的功能改善的治疗方法。
“HOPE-2 是第一个在 DMD 中测试全身细胞疗法的临床试验，”该试验的国家首席研究员和该研究的主要作者Craig McDonald说。麦克唐纳是加州大学戴维斯分校健康中心物理医学和康复教授和儿科教授。“该试验在非卧床 DMD 患者中，对影响手臂的骨骼肌恶化和心脏结构和功能的恶化产生了统计学上显着和前所未有的稳定性。”
试验结果今天发表在《柳叶刀》杂志上。
肌肉退化的细胞疗法
在 II 期临床试验中，研究人员使用了 Capricor Therapeutics 的CAP-1002异基因心脏球衍生细胞 (CDC)，该细胞从人类心肌中获得。这些细胞可以减少肌肉炎症并增强细胞再生。
“CAP-1002 疗法的主要机制是帮助减少疾病的严重慢性炎症问题，减少纤维化并改善肌肉再生，从而维持或改善关键的心脏和骨骼肌功能，”McDonald 说。
该试验检查了反复静脉输注 CAP-1002 治疗晚期 DMD 的长期疗效和安全性。它在美国的七个中心招募了 20 名 DMD 患者。参与者至少 10 岁，他们的手臂和手部有中度虚弱。他们被随机分配在一年内每三个月接受一次 CAP-1002 或安慰剂，总共输注四次。
手臂、手部和心脏功能显着改善
该团队使用 DMD 的上肢运动功能 (PUL) 运动功能量表评估上肢功能。他们还使用心脏磁共振成像 (MRI)、呼吸功能的肺活量测量和循环生物标志物测试了心脏功能。
研究人员在参与者第一次输注时和一年后评估了参与者的 PUL。他们测量了这两个读数之间中级/肘部 PUL 分数的变化。该研究发现，与接受安慰剂的参与者相比，接受 CAP-1002 的参与者发生了显着的有利变化。在细胞治疗组中，上肢肌肉功能的恶化要小得多。
心脏 MRI 还显示，接受 CAP-1002 的参与者的心脏结构和功能似乎有所改善。
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