由马萨诸塞州总医院 Sean M. Healey 和 AMG ALS 中心与东北 ALS 联盟 (NEALS) 合作领导的 HEALEY ALS 平台试验是一项同时测试和评估多种研究产品以加速开发潜力的试验肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者的新疗法。进入平台试验的候选药物由一组专家 ALS 科学家和 Healey & AMG 中心科学咨询委员会成员选出。Mass General 的 Healey & AMG Center for ALS 和 Calico Life Sciences LLC 最近签署了一项协议，共同在 HEALEY ALS 平台试验中测试 ABBV-CLS-7262。
ABBV-CLS-7262 以 eIF2B 为目标，eIF2B 是综合应激反应 (ISR) 的关键调节因子，这是一种在 ALS 患者中被激活的通路。在暴露于细胞应激源的神经元中，ABBV-CLS-7262 对 ISR 的抑制可恢复蛋白质合成并溶解预先形成的含有 TDP-43 的应激颗粒。ABBV-CLS-7262 的这种作用具有临床意义，因为含有 TDP-43 的应力颗粒被认为会导致 TDP-43 夹杂物，这是 ALS 病理学的一个标志。ABBV-CLS-7262 目前正在 ALS 患者中进行 1b 期研究(NCT04948645)。
ABBV-CLS-7262 是 Calico 与 AbbVie 合作开发的一种研究药物，尚未获准在任何国家使用。Calico 是一家由 Alphabet 创立的研发公司，专注于了解控制人类衰老的生物学。他们与艾伯维(AbbVie)合作，为包括神经退行性疾病在内的年龄相关疾病患者发现和开发潜在的新疗法。
“我们期待在 HEALEY ALS 平台试验中将 ABBV-CLS-7262 作为另一种 ALS 研究产品进行测试。能够同时测试多种产品以希望加速 ALS 的更多治疗途径，这是令人兴奋的，”Merit Cudkowicz 说，医学博士，理学硕士，HEALEY ALS 平台试验的首席研究员和赞助商，Sean M. Healey & AMG ALS 中心主任，MGH 神经病学系主任，哈佛医学院神经病学 Julieanne Dorn 教授。
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