导读 患有被称为神经母细胞瘤的侵袭性癌症复发的儿童存活的机会很小。然而，包括瑞典卡罗林斯卡学院的研究人员在内的一个小组现在表明，如果与化
患有被称为神经母细胞瘤的侵袭性癌症复发的儿童存活的机会很小。然而，包括瑞典卡罗林斯卡学院的研究人员在内的一个小组现在表明，如果与化疗联合使用，在人类中耐受性良好的 DHODH 阻滞剂可以治愈小鼠的神经母细胞瘤。该研究发表在JCI Insight杂志上，为这种联合疗法的临床试验铺平了道路。
神经母细胞瘤是神经组织的肿瘤，通常在非常年幼的儿童中被诊断出来，通常在两岁之前。这种疾病是婴儿中最致命的癌症。这项新研究表明，参与代谢和 DNA 合成的蛋白质 DHODH(二氢乳清酸脱氢酶)在促进侵袭性神经母细胞瘤的肿瘤生长中也发挥着关键作用。
提高生存率的潜力
“通过使用特定的 DHODH 阻滞剂进行靶向治疗，我们在不同的细胞和动物研究中表明，癌细胞会死亡，并且肿瘤会停止生长，”卡罗林斯卡学院妇女和儿童健康系高级研究员 Ninib Baryawno 说。该研究的通讯作者。“这是非常有希望的，因为 DHODH 阻滞剂已被证明在其他疾病的临床试验中具有良好的耐受性。”
当研究人员将 DHODH 阻滞剂与已经用于治疗患有神经母细胞瘤的儿童的化学疗法相结合时，他们成功地治愈了患有这种疾病的侵袭性变异的小鼠。
“这种联合疗法应该在临床上进行测试，因为它有可能提高神经母细胞瘤儿童的生存率，”Baryawno 说。“这是非常需要的，因为不幸的是，目前的治疗方法使复发的存活机会很小。”
该研究是与美国麻省总医院和哈佛干细胞研究所的研究人员密切合作进行的。波士顿的资深作者之一大卫赛克斯评论道：
“这是一个令人兴奋的发现，具有帮助患者的真正潜力。它也强调了国际合作的重要性。”
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