一种由免疫系统T细胞制成的疗法被设计成靶向一种名为GPRC5D抗原的神秘细胞蛋白，在其在多发性骨髓瘤患者的首次临床试验中产生了令人印象深刻的结果，纪念斯隆凯特琳癌症中心(MSK)，达纳 - 法伯癌症研究所和罗斯威尔公园综合癌症中心的研究人员今天发表了一项新研究，由新英格兰医学杂志发表。
在临床试验期间，患者在MSK接受治疗，CAR T细胞制造在该机构的细胞治疗细胞工程设施(CTCEF)进行。
“这是一种针对多发性骨髓瘤的新型细胞治疗方法，在这项第一项小型研究中，在患者中显示出很强的反应率，即使是那些以前接受过针对另一种抗原BCMA的其他CAR T呼叫治疗的患者，”Renier Brentjens博士，医学博士，罗斯威尔公园癌症医学副主任和凯瑟琳安妮Gioia捐赠主席和该研究的共同资深作者说。
“这是一项原理验证研究，但这些结果不仅为输注单个CAR T细胞群提供了理由，而且为使用可能靶向肿瘤细胞表面不同蛋白质的几个群体提供了理由。
该研究的作者报告说，该疗法是一种嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法，在试验中的17名患者中，有70.6%的患者缓解，所有这些患者都患有复发或对先前的疗法有抵抗力的骨髓瘤。许多反应者在用上一代CAR T细胞疗法治疗后复发，该疗法靶向一种称为BCMA的细胞抗原。这些发现刺激了新疗法的更大规模试验的开始，该疗法靶向骨髓瘤患者中称为GPRC5D的抗原。
“CAR T细胞疗法是最有希望治疗癌症的方法之一，”MSK临床试验的第一作者兼首席研究员Sham Mailankody说。“虽然临床试验仍处于早期阶段，但我们对结果感到鼓舞，因为治疗后测试显示，六名参与者对治疗有完全反应，其中十二名患者的癌症显示出可测量的下降。
“针对BCMA(一种在免疫系统B细胞上流行的蛋白质)的CAR T细胞疗法在晚期骨髓瘤中显示出希望，但许多患者复发，”Dana-Farber的Eric L. Smith博士说，他是该研究的共同资深作者，与Brentjens博士一起。
“我们开发了靶向抗原的CAR T细胞，称为G蛋白偶联受体，C组5成员D或GPRC5D，这在实验室中对骨髓瘤细胞和疾病的动物模型有效，包括那些不再对BCMA靶向CAR T细胞有反应的细胞。我们的1期研究代表了第二代CAR T细胞疗法首次在患者中进行测试。
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