研究发现可能有助于减缓帕金森病的进展

罗格斯大学 (Rutgers University) 的科学家与斯克里普斯研究所 (Scripps Research) 的科学家合作，发现了一种小分子，可以减缓或阻止帕金森病的进展。

根据帕金森氏基金会，帕金森氏症在美国影响 100 万人，在全球影响超过 1000 万人，是一种无法治愈的神经退行性疾病。随着时间的推移，症状发展缓慢，可能会使患者虚弱，最明显的症状是出现震颤、动作缓慢和步态蹒跚。

帕金森氏病的一个关键特征是一种名为 α-突触核蛋白的蛋白质，它以异常形式积聚在脑细胞中，导致它们退化和死亡。然而，α-突触核蛋白一直以来都难以靶向，因为它没有固定的结构，形状不断变化，使得药物很难靶向。由于大脑中较高水平的蛋白质会加速脑细胞的退化，科学家们一直在寻找减少蛋白质产生的方法作为一种治疗形式。

2014 年，帕金森病专家和科学家 M. Maral Mouradian、William Dow Lovett 神经病学教授和罗格斯大学罗伯特伍德约翰逊医学院神经治疗研究所所长联系了佛罗里达斯克里普斯研究所的化学教授 Matthew D. Disney，探讨使用迪士尼开发的新技术治疗帕金森病的新想法。

迪斯尼的方法将 RNA 结构与小分子或类药物化合物相匹配。两位合作者认为，这项创新技术可用于寻找一种药物，靶向编码导致疾病的 α-突触核蛋白的信使 RNA，以减少帕金森氏症患者大脑中蛋白质的产生。由于蛋白质本身不能用药物治疗，因此 RNA 可能是一个更强大、更可靠的目标。

他们是对的。这项由 NIH 资助的研究于 1 月 3 日发表在《美国国家科学院院刊》上，研究表明，通过靶向信使 RNA，该团队发现了一种化合物，可以防止有害的帕金森蛋白的产生。这种名为 Synucleozid 的新化合物可特异性降低 α-突触核蛋白水平，并保护细胞免受蛋白质错误折叠形式的毒性，表明它具有预防疾病进展的潜力。

“我们发现该分子在 RNA 水平和蛋白质水平上都具有很强的选择性，”Disney 说。

“目前，帕金森氏病无法治愈，它确实是一种毁灭性疾病。我们首次发现了一种类似药物的化合物，它有可能在疾病通过全新方法进展之前减缓它的速度，”穆拉迪安说。她说，这种治疗对处于疾病早期、症状极少的人最有效。

“目前正在测试的其他几种用于治疗帕金森病的实验性药物是针对非常晚期的 α-突触核蛋白聚集体的抗体。我们希望在这些蛋白质团块造成损害并导致疾病进展之前首先阻止它们形成。, “ 她说。“这种新化合物有可能做到这一点，并可能改变患有这种毁灭性疾病的人的生命历程。”

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