导读 Sato 解释说：用基因疗法治疗疾病的方法大致有两种，一种是离体，即在实验室中对细胞进行所需的修饰，然后将其引入患者体内，另一种是体内
Sato 解释说：“用基因疗法治疗疾病的方法大致有两种，一种是离体，即在实验室中对细胞进行所需的修饰，然后将其引入患者体内，另一种是体内，即对细胞进行治疗。患者改变他们体内的细胞。安全有效的体内治疗是基因治疗的最终愿望，因为这对患者和医疗保健提供者来说是一个简单的过程。LNP 可以作为安全有效地递送此类药物的载体疗法。”
CRISPR-Cas9由一个大分子组成，该大分子由Cas9蛋白和引导 RNA 组成。向导 RNA 与特定的互补 DNA 序列结合，Cas9蛋白切割该序列，使其能够被修饰。可以改变指导 RNA 以靶向要修饰的特定 DNA 序列。
“在之前的一项研究中，我们发现额外的 DNA 分子，称为 ssODNs，确保 CRISPR-Cas9分子被加载到 LNPs (CRISPR-LNPs) 中，”Harashima 解释道。“在这项研究中，我们再次使用了 ssODN，但它们经过精心设计，不会抑制向导 RNA 的功能。”
他们使用靶向转甲状腺素蛋白表达的指导 RNA，评估了 CRISPR-LNP 在小鼠模型中的有效性。具有在室温下从引导 RNA 解离的 ssODN 的 CRISPR-LNP 在降低血清转甲状腺素蛋白方面最有效：两次连续给药，间隔一天，将其降低 80%。
“我们已经证明了最佳的 ssODN 序列亲和力，可确保在目标位置加载和释放 CRISPR-Cas9;并且该系统可用于在体内编辑细胞，”Onuma 总结道。“我们将继续改进 ssODN 的设计，并开发最佳脂质配方以提高递送效率。”
标签：
免责声明：本文由用户上传，如有侵权请联系删除！