兽医兼神经科学家 Sonja Bröer 与同事一起研究了再生细胞疗法如何有助于治愈或减轻癫痫症。这项工作是在旧金山的生物技术初创公司 Neurona Therapeutics, Inc. 进行的,在她搬到柏林自由大学之前,Bröer 在那里领导了一个临床前研究团队。
该公司正在开发一种治疗难治性癫痫的细胞疗法(NRTX-1001),现已在《Cell Stem Cell》杂志上发表了临床前研究的结果。基于这些数据,细胞疗法目前正在人类患者中进行评估,作为正在进行的 1/2 期临床试验的一部分。2023 年 10 月 6 日,Bröer 将在爱因斯坦神经科学中心的柏林神经科学会议上展示临床前数据和第一个临床数据。
全球约有 5000 万人患有癫痫症;大约三分之一的患者癫痫发作对药物治疗没有反应,从而降低了患者的生活质量以及预期寿命。当大脑神经细胞发生过度放电时,就会发生癫痫。
神经递质γ-氨基丁酸(GABA)可以阻止这种过度兴奋。然而,分泌这种神经递质的神经细胞在癫痫患者体内可能会退化,从而在大脑中产生抑制和兴奋之间的不平衡,这被认为为癫痫发作活动铺平了道路。
Bröer 和她的同事在最近发表在《细胞干细胞》上的文章中报告了抑制性 GABA 分泌神经元的移植,该神经元有可能恢复大脑的平衡并抑制癫痫发作。开发和表征这种细胞疗法可以为难治性癫痫患者提供突破性的替代方案。
细胞疗法 NRTX-1001 由 Neurona Therapeutics 开发,源自人类胚胎干细胞系,并分化为抑制性神经元。将 NRTX-1001 注射到慢性癫痫小鼠模型中,可产生持久且可重复的癫痫发作抑制,大多数动物完全不再癫痫发作。
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