干细胞基因疗法可能是治疗杜氏肌营养不良症的关键

加州大学洛杉矶分校 Eli 和 Edythe Broad 再生医学和干细胞研究中心以及杜氏肌营养不良症中心的科学家们开发出了一种新方法，最终可用于治疗杜氏肌营养不良症。干细胞基因疗法可适用于 60% 的杜兴氏病患者，这种病影响美国大约五千分之一的男孩，是最常见的致命性儿童遗传病。

该方法使用一种名为 CRISPR/Cas9 的技术来纠正导致疾病的基因突变。这项研究由共同资深作者 April Pyle 和 Melissa Spencer 以及第一作者 Courtney Young 领导，发表在《Cell Stem Cell》杂志上。

研究人员设计的方法将在未来的临床环境中发挥作用。

加州大学洛杉矶分校大卫格芬医学院神经学教授、加州大学洛杉矶分校杜氏肌营养不良症中心联席主任、布罗德干细胞研究中心成员 Spencer 表示：“这种方法可能还需要 10 年才能在人体上进行测试。”中心“重要的是，我们采取一切必要措施最大限度地提高安全性，同时在临床试验中快速为患者提供治疗方法。”

杜兴氏菌通常是通过一种叫做抗肌营养不良蛋白的基因突变而发生的，该基因产生了一种同名的蛋白质。对于没有患病的人来说，抗肌营养不良蛋白有助于增强和连接肌肉纤维和细胞。抗肌营养不良蛋白基因中有数百种突变可能导致这种疾病，但在 60% 的杜兴氏病患者中，突变将发生在该基因的特定热点区域内。

杜氏突变会导致抗肌营养不良蛋白的产量异常低，进而导致肌肉退化并逐渐变弱。症状通常出现在儿童早期;患者逐渐失去活动能力，通常在 20 岁左右死于心脏或呼吸衰竭。目前的一些药物可以治疗该疾病的症状，但没有一种药物可以阻止疾病的进展或显着改善患者的生活质量，而且目前没有办法逆转或治愈疾病。

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