康涅狄格大学药学院研究人员团队在《细胞报告医学》上发表了他们的研究成果，强调了癌症治疗方面的突破性进展。
Raman Bahal，药学系副教授;Sai Pallavi Pradeep，研究生;Shipra Malik ('23)，Verve 科学家;和博士后研究员 Vikas Kumar 的研究重点是治疗遗传性疾病的进展，特别是通过 DNA 靶向药物。
这些进步为精准医疗铺平了道路，提供更有针对性和更有效的治疗。除了 RNA 之外，针对基因 DNA 的异常表达进行治疗也具有巨大的潜力。然而，抑制DNA所在的细胞核内的转录过程具有挑战性。
“由于 DNA 以稳定的双链形式存在，靶向基因组 DNA 更具挑战性。此外，除了细胞膜之外，核膜也需要渗透才能实现有效的 DNA 靶向技术，”Bahal 说。“最重要的是，我们在多项临床前研究中建立了这种 DNA 靶向技术，现在正在各个方面开展工作，以推动这项技术在癌症治疗中的发展。”
“这项研究专门表明，癌症的根源，即致癌 DNA，可以作为开发新疗法的目标，”Malik 说。Bahal 和他的团队成功地靶向双链 DNA 来抑制 c-Myc 癌基因，这是一项具有里程碑意义的成就。
这是癌症治疗中的一项重要进展，因为 c-Myc 癌基因与多种癌症有关，如伯基特淋巴瘤、弥漫性大 B 细胞淋巴瘤、乳腺癌、前列腺癌、胃肠道癌、多发性骨髓瘤和粒细胞白血病。通过在 DNA 水平上有效靶向这一癌基因，多种癌症治疗干预的新可能性正在出现。
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