研究表明，一些核酸，例如信使 RNA (mRNA)、DNA 和相关分子，可以在实验室环境中成为有效的疾病治疗方法，这提高了人们对可以开发针对癌症、遗传和血管疾病等疾病的改进人类疗法的期望。治疗性核酸 (TNA) 可以潜在地用作工具、药物或疫苗，用于在基因水平上治疗、预防或诊断疾病。
贝勒医学院外科和分子与细胞生物学教授Changyi Johnny Chen 博士说：“目前，一些 TNA 已被批准用于临床应用，临床试验正在进行中。”“然而，进展有限，主要是因为 TNA 通常难以在生物体中有效传递。”
当裸核酸进入人体时，会遇到一些限制其可用性的障碍。例如，他们可能面临减少其所需分布的内皮屏障。它们还可能面临快速酶消化、肝脏滞留、肾脏清除和“错误”组织中的意外积累。TNA 可以激活免疫系统并引起严重的副作用。
“尽管存在限制其应用的障碍，但 TNA 是治疗各种疾病的有前途的方法。我的实验室有兴趣开发可以通过改善交付来提高安全性和有效性的策略，”陈说。
最广泛使用的传递系统之一是脂质体，它是人工形成的微小球形脂质囊，包裹着携带 TNA 的水滴。还使用了基于病毒的递送系统。这两种策略都很有用，但也带来了有效性和安全性方面的挑战。
LGA-PEI 纳米粒子
自 2002 年搬到贝勒后，外科学、分子病毒学和微生物学、病理学和免疫学教授姚奇志博士的实验室和陈的实验室一直致力于开发胰腺癌的有效治疗方法。
“我们之前的研究结果表明，某些 RNA，例如 microRNA-198 (miR-198)，一种天然的肿瘤抑制因子，可能在癌症中具有临床应用，”陈说。“如果他们这样做了，我们将需要一个有效且安全的交付系统，而这在当时是不可用的。”
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